Лечение тяжелой апластической анемии в Израиле

Суть заболевания

Тяжёлая апластическая анемия (ТАА) – разновидность апластической анемии, редкого заболевания, при котором костный мозг не вырабатывает в достаточном количестве основные клетки крови – эритроциты, лейкоциты и тромбоциты.

Распространенность и факторы риска

Тяжелая апластическая анемия – достаточно редкое заболевание, его распространенность составляет 3-5 случаев на миллион в год. Болезнь возникает как у детей, так и у взрослых. Мужчины и женщины заболевают одинаково часто.

ТАА, как правило, проявляется внезапно у ранее здорового ребенка. Причины заболевания в большинстве случаев неизвестны. Иногда ТАА вызывается инфекцией (вирусом гепатита), радиационным и химическим воздействием (включая некоторые препараты). Кроме того, нарушение функции костного мозга может быть результатом аутоиммунного заболевания.

Симптомы

Симптомы ТАА связаны с нехваткой в организме клеток крови всех типов. Недостаток красных кровяных телец (эритроцитов) приводит к слабости, бледности, частым головокружениям и упадку сил у больного. Из-за недостатка лейкоцитов организм плохо сопротивляется инфекциям, и человек часто болеет. Нехватка тромбоцитов приводит к частым кровотечениям и образованием «внезапных» синяков.

Диагностика

Заподозрить ТАА у ребёнка можно по вышеперечисленным признакам, а подтвердить диагноз - на основании результатов клинического анализа крови, где будет резко снижено количество эритроцитов, лейкоцитов и тромбоцитов. Для постановки окончательного диагноза требуется исследование образца костного мозга пациента, взятого с помощью биопсии или пункции. Необходимо также исключить другие возможные заболевания, вызывающие дефицит клеток крови: лейкоз, миелодиспластический синдром, анемию Фанкони и др.

Лечение

Терапию ТАА обычно начинают с курса антитимоцитарного глобулина (АТГ) и циклоспорина, которые подавляют атаки иммунной системы. Курс, как правило длится, несколько месяцев. Если медикаментозное лечение оказывается недостаточно эффективным, и количество клеток крови не нормализуется, рассматривают вариант трансплантации костного мозга.

В случае успеха, аллогенная ТКМ приводит к полному выздоровлению. Данный метод особенно рекомендован для молодых пациентов, у которых есть братья или сестры, способные стать совместимыми донорами. При неродственной трансплантации результаты, как правило, хуже.

Кроме того, в ходе лечения требуется интенсивная заместительная терапия, чтобы восполнять недостаток компонентов крови.

Прогноз

Без надлежащего лечения больные ТАА могут умереть в течение нескольких месяцев. Однако при своевременной правильной терапии прогнозы достаточно благоприятные.

В ряде случаев иммуноподавляющая терапия оказывается вполне эффективной. Тем не менее, даже если пациенты после нее чувствуют себя хорошо, возникает опасность рецидива. Для того, чтобы вовремя отследить рецидив, необходимо регулярно сдавать анализы крови.

Доля пациентов, полностью выздоровевших после ТКМ от совместимых родственных доноров составляет более 80 %. При использовании неродственных доноров эти результаты ниже, однако в последние годы также наблюдаются улучшения в этой области.