BrainStorm получает одобрение FDA на проведение нового исследования препарата от БАС после неудачи в III фазе

Компания BrainStorm Cell Therapeutics, разрабатывающая препарат NurOwn для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС), столкнулась с рядом препятствий на пути его создания. Однако после обсуждений с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) компания объявила о начале подтверждающего исследования фазы IIIb, несмотря на неудачу в предыдущей III фазе.

В апреле 2024 года BrainStorm сообщила, что FDA предоставило письменное соглашение в рамках специальной оценки протокола (SPA) по дизайну исследования фазы IIIb препарата NurOwn (дебамецтроцел) для лечения БАС. Соглашение SPA с FDA подтверждает протокол клинического исследования и статистический анализ, а также помогает снизить некоторые регуляторные риски для одобрения препарата.

Исследование фазы IIIb, которое планируется начать в 2024 году, будет состоять из двух частей: часть A - двойное слепое плацебо-контролируемое исследование продолжительностью 24 недели с участием около 200 пациентов, часть B - открытое продленное исследование длительностью 24 недели. Первичной конечной точкой будет изменение общего балла по пересмотренной шкале оценки функционального состояния при БАС (ALSFRS-R) от исходного уровня до 24-й недели.

Ранее FDA рекомендовало не подавать заявку на лицензирование биологического препарата (BLA) для NurOwn, а данные исследования фазы III не достигли первичной конечной точки. Несмотря на это, в исследовании наблюдалось заметное снижение уровня легкой цепи нейрофиламента - биомаркера, на основании которого недавно был одобрен препарат tofersen (Qalsody; Biogen) для лечения БАС с мутацией SOD1.

NurOwn представляет собой аутологичную терапию на основе стволовых клеток взрослого человека, полученных из костного мозга и перепрограммированных в высокоспециализированные клетки, поддерживающие нейроны. Компания BrainStorm надеется, что новое исследование поможет в конечном итоге добиться одобрения этого перспективного метода лечения БАС.