Компания BrainStorm Cell Therapeutics - ведущий разработчик технологий взрослых стволовых клеток для нейродегенеративных заболеваний представляет результаты 2а фазы клинических испытаний NurOwn при боковом амиотрофическом склерозе (ALS) на стендовом заседании ежегодного собрания американской академии неврологии. В дополнении к ранее известным результатам, следующие данные и их анализ представляются впервые.
Среди новых результатов данные линейного регрессивного анализа всех субъектов, получавших препарат интратекально в 2а фазе и в предыдущей 1/2 фазе клинических испытаний. На шестом месяце после окончания лечения наблюдалось статистически достоверное улучшение в определяемом уровне снижения форсированной жизненной емкости (FWC) с 5.1% в месяц до лечения до 1.2% в месяц после лечения (р=0.036).
Также впервые сообщается,что местный положительный эффект наблюдался при внутримышечном введении. Трехмерный анализ с использованием МРТ обнаружил улучшение в уровне снижения мышечной массы правой руки (сторона введения NurOwn) через один месяц после окончания лечения по сравнению с левой рукой. Электромиография продемонстрировала тенденцию к стабилизации потенциала моторного аксона в правом мышечно-кожном нерве по сравнению с ухудшением, наблюдаемым в левом.
Генеральный директор компании Тони Фиорино сказал : "Эти результаты дают основания для последующих работ с NurOwn. В этих исследованиях мы наблюдали большие и клинически значимые успехи после лечения NurOwn. Более того, анализ больных, получавших препарат путем интратекального введения в наших двух завершенных испытаниях , показал статистически достоверное улучшение в уровне снижения FVC и относительно достоверное улучшение в уровне снижения. Сейчас во время 2 фазы планируется испытание многократных дозировок. У BrainStorm есть все основания для подтверждения и расширения этих успехов в наступающем году."
Профессор Димитриос Карусис из медицинского центра "Хадасса", ведущий исследователь клинических испытаний утверждает: "Мы наблюдали в наших двух испытаниях четкие индикации того,что одноразовое интратекальное введение NurOwn вызывает клинически значительный эффект у больных ALS. В этих исследованиях у 88% больных при трехмесячном наблюдении и 73% при шестимесячном наблюдении была реакция на клетки, показывающая улучшение после лечения. Мы с нетерпением ждем результатов настоящих и планируемых исследований, которые определят безопасность и эффективность NurOwn. Мы также очень надеемся, что введение повторяющихся доз увеличит величину или длительность эффекта , а возможно и то, и другое."
О 2а фазе испытаний
В этом испытании участвовали 14 больных ALS, разделенные на три группы. После трехмесячного периода, предшествовавшего лечению, во время которого был установлен базовый уровень прогрессирования болезни, больные получали NurOwn интратекально и интрамускулярно, а затем находились под наблюдением на протяжении шести месяцев.
Ранее полученные результаты
5 января 2015 г. BrainStorm сообщила основные результаты испытаний. Первичные испытания продемонстрировали, что интратекальное (до 2 миллионов клеток/кг) и интрамускулярное введение (до 48 миллионов клеток в руку) NurOwn- клеток было безопасным и хорошо переносилось.Больные, принимавшие участие в клинических испытаниях, показали значительное снижение уровня прогрессирования заболевания, определяемого по ALSFRS-R (значение базового уровня у 40% больных) и EFC (значение базового уровня у 93% ). После введения NurOwn, уровень прогрессии улучшился с 1.41 ед. в месяц до 0,6 ед. в месяц за шесть месяцев наблюдений после лечения. Подобный эффект наблюдался для FVC, где его прогнозированное значение до лечения составляло2.60% в месяц и улучшилось до 0.86% в месяц за шесть месяцев после лечения.
