Новый препарат для лечения первичного билиарного холангита

11 июня 2024 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило новый препарат IQIRVO (elafibranor) для лечения первичного билиарного холангита (ПБХ) - хронического заболевания печени аутоиммунной природы.

IQIRVO показан в комбинации с урсодезоксихолевой кислотой (UDCA) взрослым пациентам с неадекватным ответом на стандартную терапию UDCA, или в качестве монотерапии при ее непереносимости. Одобрение получено по ускоренной процедуре на основании способности препарата снижать уровень щелочной фосфатазы (ЩФ) - маркера холестаза и повреждения желчных протоков. В клинических исследованиях IQIRVO продемонстрировал значимое преимущество перед плацебо по снижению ЩФ и нормализации ее уровня.

Первичный билиарный холангит поражает преимущественно женщин среднего возраста и при отсутствии лечения прогрессирует до цирроза печени и печеночной недостаточности. До настоящего времени UDCA была единственным одобренным средством для лечения ПБХ. Однако у части пациентов ответ на этот препарат недостаточен. Благодаря иному механизму действия (активация ядерных рецепторов PPAR), IQIRVO может стать ценной опцией для таких пациентов.

Рекомендуемая доза нового препарата составляет 80 мг 1 раз в день, прием не зависит от еды. В целом IQIRVO хорошо переносится, однако возможны такие побочные эффекты, как увеличение веса, диарея, боли в животе и суставах, тошнота, рвота, запор, миалгии, переломы, изжога, сухость во рту, сыпь. Требуется осторожность у пациентов с заболеваниями печени и скелетной мускулатуры, а также контроль лабораторных показателей. IQIRVO противопоказан при беременности из-за риска нарушения развития плода.

Долгосрочное влияние IQIRVO на выживаемость пациентов с ПБХ и снижение риска декомпенсации заболевания печени еще предстоит установить в ходе пострегистрационных исследований. Тем не менее, регистрация нового препарата знаменует важный этап в расширении возможностей лечения этого серьезного заболевания.