Федеральный департамент США по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов продовольствия и медикаментов (FDA) разрешил к использованию Vimizim (elosulfase alfa), первый лекарственный препарат, получивший разрешение департамента для лечения мукополисахаридоза типа IVа (Синдром Моркио А).
Синдром Мокрио типа А – редкое, аутосомно-рецессивное заболевание лизосомного накопления, вызванное дефицитом N-ацетилгалактозамин-6-сульфат-сульфатазы (GALNS). Вимизим замещает недостающий энзим GALNS и нормализует метаболические процессы.
Отсутвие энзима GALNS приводит к дефектам костной ткани, вызывает нарушения роста и ограничивает подвижность.
Безопасность и эффективность препарата Вимизим были доказаны в ходе клинического испытания с участием 176 пациентов с диагнозом синдром Моркио типа А, в возрасте от 5 до 57 лет. Пациенты, получавшие Вимизим показали лучшие результаты шестиминутного теста ходьбы, чем пациенты, принимавшие плацебо.
Среди наиболее распространенных побочных эффектов у пациентов, получавших Вимизим во время клинических испытаний, следует отметить жар, рвоту, головную боль, тошноту, боли в животе, озноб и усталость. Безопасность и эффективность препарата не были проверены для детей младше 5 лет. Также, в ходе клинических испытаний, было отмечено несколько случаев угрожающих жизни анафилактических, произошедших во время инфузионной терапии Вимизимом.
Производитель препарата Вимизим – американская компания BioMarin Pharmaceutical Inc.
