FDA одобрило первый взаимозаменяемый биоаналог для лечения двух редких заболеваний

28-го мая 2024-го г. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Bkemv (eculizumab-aeeb) в качестве первого взаимозаменяемого биоаналога лекарства Soliris (eculizumab) для лечения определенных редких заболеваний. Bkemv одобрен для следующих показаний к применению, по которым в настоящее время также одобрен Soliris:

• Лечение пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией для уменьшения гемолиза;
• Лечение пациентов с атипичным гемолитико-уремическим синдромом для подавления тромботической микроангиопатии.

"Многие редкие заболевания угрожают жизни, и для многих из них нет методов лечения", - сказала Сара Йим, директор Управления терапевтических биологических препаратов и биоаналогов Центра по оценке и исследованию лекарственных средств Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. "Управление стремится способствовать разработке безопасных и эффективных взаимозаменяемых биоаналогов, которые могут расширить доступ к лечению для людей с редкими заболеваниями, имеющих ограниченные варианты терапии".

Заболевание считается редким, если оно затрагивает менее 200 000 человек в США. Пароксизмальная ночная гемоглобинурия и атипичный гемолитико-уремический синдром - это редкие заболевания, характеризующиеся разрушением эритроцитов. Пароксизмальная ночная гемоглобинурия приводит к анемии (низкому уровню эритроцитов), тромбозу (образованию тромбов), панцитопении (низкому количеству эритроцитов, лейкоцитов и тромбоцитов) и потемнению мочи, в то время как атипичный гемолитико-уремический синдром вызывает анемию, тромбоцитопению (низкий уровень тромбоцитов) и почечную недостаточность.

Bkemv представляет собой моноклональное антитело, которое связывается с белком комплемента C5 и ингибирует активацию системы комплемента - части иммунной системы организма. Это связывание предотвращает разрушение эритроцитов в кровотоке (внутрисосудистый гемолиз) у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией и атипичным гемолитико-уремическим синдромом.

Bkemv, как и Soliris, имеет предупреждение в черной рамке о том, что препараты экулизумаба повышают риск серьезных и опасных для жизни менингококковых инфекций, вызываемых бактерией Neisseria meningitidis, которая вызывает менингит и другие потенциально тяжелые инфекции. Пациенты должны пройти вакцинацию против менингококка перед началом приема Bkemv или Soliris, находиться под наблюдением на предмет ранних признаков и симптомов менингококковых инфекций и немедленно пройти дальнейшее обследование при появлении признаков инфекции.

Являясь взаимозаменяемым биоаналогом, Bkemv в высокой степени сходен с Soliris и не имеет клинически значимых отличий. Bkemv имеет те же предупреждения о безопасности и, как ожидается, будет иметь те же побочные реакции, что и Soliris. Наиболее частыми побочными реакциями в рандомизированном исследовании пароксизмальной ночной гемоглобинурии для Soliris (≥10% в целом и больше, чем в группе плацебо) были головная боль, назофарингит (простуда), боль в спине и тошнота. Наиболее частыми побочными реакциями в проспективных исследованиях атипичного гемолитико-уремического синдрома с одной группой для Soliris (≥20%) были головная боль, диарея, гипертония, инфекции верхних дыхательных путей, боль в животе, рвота, назофарингит, анемия, кашель, отек нижних конечностей или рук, тошнота, инфекции мочевыводящих путей и лихорадка.

Bkemv доступен только по ограниченной программе, называемой "Стратегия оценки и снижения рисков Bkemv". Эта стратегия - это программа безопасности лекарств, которую Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США может потребовать для определенных лекарств с серьезными проблемами безопасности, чтобы помочь гарантировать, что польза от приема препарата перевешивает его риски.

Bkemv является 53-м одобренным биоаналогом в США. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило 13 из них в качестве взаимозаменяемых биоаналогов.

Взаимозаменяемый биоаналог - это биоаналог, который, как было показано, соответствует другим требованиям законодательства и может быть заменен на референтный препарат без консультации с врачом. Замена может происходить в аптеке в соответствии с законами штата об аптеках, которые различаются в зависимости от штата, - практика, обычно называемая "заменой на уровне аптеки", аналогично замене брендовых лекарств на дженерики. Все биологические препараты одобряются только после соответствия строгим стандартам одобрения Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. Это означает, что поставщики медицинских услуг и пациенты могут ожидать одинаковой безопасности и эффективности как от биоаналога, так и от взаимозаменяемого биоаналога, как и от референтного препарата.

Одобрение биоаналогов и взаимозаменяемых биоаналогов способствует давней приверженности Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США поддержке конкурентного рынка биологических продуктов и расширению доступа пациентов к более доступным вариантам лечения.