Одобрен новый препарат против осложнений после ТГСК

Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) 30 марта 2016-го г. одобрило препарат Дефителио/ Defitelio (натрия дефибротид) для лечения веноокклюзионной болезни (ВОБ) печени с сопутствующими нарушениями почек или легких у взрослых и детей после перенесенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) – стволовых клеток крови или костного мозга. Данный препарат является первой утвержденной терапией тяжелой формы ВОБ печени, редкого и опасного заболевания.

Процедура ТГСК проводится в ходе лечения определенных видов рака крови или костного мозга. Непосредственно перед процедурой пациенты проходят химиотерапию. ВОБ печени может развиться у пациентов в результате химиотерапии или ТГСК.

ВОБ печени – это заболевание, при котором некоторые вены печени блокируются, вызывая отек и ухудшение кровообращения внутри печени, что может привести к нарушению ее функции. Тяжелые формы ВОБ печени могут вызвать почечную или легочную недостаточность. Тяжелая форма ВОБ печени как результат ТГСК развивается менее чем у 2 % пациентов, однако в 80 % случаев приводит к летальному исходу.

Эффективность препарата Дефителио оценивалась в трех клинических испытаниях с участием 528 пациентов. Всем участникам был поставлен диагноз ВОБ печени с сопутствующими повреждениями печени или почек в результате ТГСК. В исследовании оценивалась доля выживших пациентов спустя 100 дней после ТГСК (общая выживаемость). По результатам трех исследований, общая выживаемость пациентов, которые принимали Дефителио, составила от 38 до 45 % (при этом ожидаемая ОВ составляла от 21 до 31 %).

Наиболее распространенные побочные эффекты включают низкое давление, диарею, тошноту, рвоту и носовые кровотечения. Серьезные побочные эффекты включают кровотечения и аллергические реакции. Препарат противопоказан пациентам с геморрагическими осложнениями и тем, кто принимает антикоагулянты или другие препараты, снижающие свертываемость крови.