Поскольку амилоидоз является редким заболеванием, очень немногие люди знают о нем, и в настоящее время диагностика проблемы занимает много времени, что приводит к задержке лечения. Часто пациент может обращаться от одного врача к другому, не получая конкретного ответа на вопрос, что его беспокоит.
Цели центра лечения амилоидоза в клинике Хадасса:
- Повышение осведомленности о заболевании среди врачей общей практики и специалистов в больницах для ранней диагностики: Как было описано, амилоидоз является многосистемным заболеванием, проявляющимся широким спектром клинических признаков. В результате пациент иногда направляется к нескольким специалистам - обычно к нефрологу, кардиологу или неврологу. Недавние разработки в области лечения требуют точной и ранней диагностики, чтобы пациент мог в полной мере воспользоваться ими. Кроме того, большое значение имеет высокий уровень осведомленности среди семейных врачей и специалистов - в настоящее время большинство пациентов поступают через полтора-три года после появления симптомов без установленного диагноза!
- Улучшение диагностики в Израиле: В настоящее время наша лаборатория разрабатывает ряд лабораторных методов, биохимических, молекулярных и визуализационных, которые должны повысить шансы ранней диагностики. Целью биохимического тестирования является тест NT-proBNP, современный тест на уровень свободных легких цепей, молекулярные тесты, идентифицирующие тип амилоида (первичный, вторичный, семейный, сенильный). Из методов визуализации существуют методы МРТ, эхокардиографии и картирования - некоторые существуют, другие разрабатываются.
- Мультидисциплинарность: Центр - это место, где пациент с амилоидозом получает лечение, которое решает все проблемы, вызываемые заболеванием. Центр будет координировать работу гематолога как руководителя команды, нефролога, кардиолога, невролога, гастроэнтеролога, дерматолога, пульмонолога и эндокринолога. Кроме того, при необходимости будет оказываться помощь диетолога, социального работника и психолога. Лечение самого заболевания проводят гематологи. Стандартное лечение сегодня - это применение новых препаратов, таких как VELCADE, THALIDOMIDE, REVLIMID в сочетании с CYCLOPHOSPHAMIDE, MELPHALAN и стероидами с трансплантацией костного мозга или без нее.
- Сотрудничество с центрами амилоидоза во всем мире: Такое сотрудничество особенно важно в области клинических исследований, которые позволяют пациентам получать важные лекарства, которых еще нет в "медицинской корзине", предоставляемой больничными кассами/системами общественного здравоохранения. На данный момент мы установили тесные отношения с центрами амилоидоза в Бостоне и Италии (профессор Фолк и профессор Мерлин).
Лечение амилоидоза включает в себя несколько подходов в зависимости от типа амилоидоза и затронутых органов. Основные методы лечения:
- Химиотерапия: Используются препараты, такие как мелфалан, циклофосфамид, бортезомиб (Велкейд), леналидомид (Ревлимид) и дексаметазон, чтобы уменьшить производство аномальных легких цепей иммуноглобулинов плазматическими клетками при AL-амилоидозе.
- Трансплантация стволовых клеток: Высокодозная химиотерапия с последующей трансплантацией стволовых клеток может быть эффективной у отдельных пациентов с AL-амилоидозом.
- Иммуномодулирующие препараты: Талидомид и его аналоги, такие как леналидомид и помалидомид, могут быть использованы для модуляции иммунной системы и подавления производства аномальных белков.
- Терапия моноклональными антителами: Даратумумаб, моноклональное антитело против CD38, показал эффективность при AL-амилоидозе в сочетании с другими препаратами.
- CAR-T-клеточная терапия: Клеточная терапия с использованием генетически модифицированных Т-лимфоцитов, экспрессирующих химерные антигенные рецепторы (CAR) против BCMA, является многообещающим новым подходом. CAR-T-клетки могут специфически нацеливаться на аномальные плазматические клетки, экспрессирующие BCMA, при AL-амилоидозе. Несколько CAR-T-продуктов находятся в стадии клинических испытаний.
- Поддерживающая терапия: Лечение направлено на поддержку функций пораженных органов, таких как сердце, почки и нервная система. Это может включать диуретики, антиаритмические средства, нефропротективные стратегии и обезболивающие средства.
Руководитель центра:
профессор Моше Гат.
