Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат «Zydelig» (Idelalisib) для лечения трех форм лейкемии.
Зиделиг одобрен для лечения при рецидивах хронического лимфолейкоза (ХЛЛ). Zydelig применяется совместно с препаратом Ритуксан (Rituximab) в тех случаях, когда применения только препарата Ритуксан по медицинским показаниям недостаточно для эффективного лечения (при сопутствующих заболеваниях). Zydelig является пятым инновационным препаратом, получившим статус «прорыв в терапии», одобренным FDA и третьим препаратом с данным статусом, утвержденным для лечения ХЛЛ.
FDA также предоставило Зиделиг ускоренное одобрение для лечения пациентов страдающих рецидивирующей фолликулярной B-клеточной неходжкинской лимфомой (ФЛ) и рецидивирующей малой лимфоцитарной лимфомой (МЛЛ) (другой тип неходжкинской лимфомы). Zydelig предназначен для лечения пациентов, прошедших курс терапии, по крайней мере, дважды.
«Почти год мы наблюдали значительные успехи в лечении хронического лимфолейкоза», заявляет Ричард Пасдар, д-р мед. наук, руководитель Отдела гематологических и онкологических препаратов из Центра по оценке и исследованию лекарственных средств FDA. «Утверждение препарата Зиделиг для лечения ХЛЛ является результатом программы признания новых препаратов в качестве прорыва в терапии и говорит о готовности FDA сотрудничать с компаниями для ускорения разработки, рассмотрения и одобрения новых препаратов».
Препарат Gazyva (obinutuzumab) одобрен FDA в ноябре 2013, препарат Imbruvica (ibrutinib) в феврале 2014. Новое применения препарата Arzerra (ofatumumab) для лечения ХЛЛ одобрено в апреле 2014. Оба препарата, Gazyva и Arzerra также получили статус «прорыв в терапии». Zydelig также получил этот статус в качестве препарата для лечения редкого заболевания.
Безопасность и эффективность Зиделиг для лечения рецидивной формы ХЛЛ были установлены в ходе клинических испытаний при участии 220 пациентов, которые были случайным образом поделены на 2 группы. Одна группа получала Zydelig и Ритуксан, вторая - плацебо и Ритуксан.
Исследования были приостановлены для повышения эффективности по итогам первого промежуточного анализа с заранее предсказанными данными, который показал, что у пациентов, получавших Зиделиг и Ритуксан, в течение, по крайней мере, 10,7 месяцев заболевание не прогрессировало (выживаемость без прогрессирования), в то время, как у пациентов, получавших лечение только плацебо и Ритуксан, результат составил 5,5 месяцев. Результаты второго промежуточного анализа продолжают демонстрировать статистически значимое улучшение у группы с Zydelig и Ритуксан по сравнению с плацебо и Ритуксан.
Безопасность и эффективность Зиделиг для лечения рецидивной формы ФЛ и рецидивной формы МЛЛ были установлены в ходе клинических испытаний при участии 123 пациентов с медленно растущей «вялой» неходжкинской лимфомой. Все пациенты получали Zydelig, и у всех было установлено полное или частичное исчезновение рака после курса терапии (частота объективных ответов или ЧОО). По результатам испытания, ЧОО наблюдалась у 54% пациентов с рецидивной ФЛ и у 58% пациентов с рецидивной МЛЛ.
FDA одобрило Зиделиг для лечения ФЛ и ХЛЛ по ускоренной программе утверждения препарата, что допускается только в случае, если препарат применяется для лечения серьезных заболеваний с угрозой жизни. Одобрение основывается на клинических испытаниях, свидетельствующих о том, что препарат эффективен или к нему применимо понятие «суррогатных точек клинической эффективности», при этом клиническая польза для пациентов достаточно вероятна. Данная программа предоставляет доступ к препарату для первых пациентов, в то время как компания проводит подтверждающие клинические испытания.
На упаковке Зиделиг имеется особое предупреждение, которое сообщает пациентам и работникам здравоохранения о наличии опасных для жизни токсинов. Речь идет о печеночной токсичности, диарее, воспалении толстой кишки (колит), воспалении легких (пневмония) и прободении кишечника, которые могут возникнуть в ходе лечения препаратом Zydelig. Также препарат был утвержден по программе по оценке и снижению риска (REMS), которая включает план по информированию медиков, назначающих Зиделиг, о возможных рисках.
Частые побочные эффекты: диарея, лихорадка (гипертермия), усталость, тошнота, кашель, воспаление легких, боль в животе, озноб и сыпь. Отклонения лабораторных показателей включают в себя снижение уровня лейкоцитов (нейтропения), высокий уровень триглицеридов в крови (гипертриглицеридемия), высокий уровень сахара в крови (гипергликемия), а также повышенный уровень печеночных ферментов.
