Новое лекарство в лечении болезни Дюшена

Европейское агентство лекарственных средств (ЕМА) разрешило применение нового препарата для лечения болезни Дюшена. Болезнь Дюшена – детское тяжелое генетическое заболевание, характеризующееся быстро прогрессирующей мышечной дистрофией, приводящей к полной потере двигательных функций и смерти больного.

Новый лекарственный препарат – Translarna (аtaluren) рекомендован для лечения детей, страдающих болезнью Дюшена в возрасте 5 лет и старше, не утративших способности ходить.

По словам профессора Йорама Нево, заведующего службой педиатрической невропатологии клиники “Хадасса”, это первое разрешенное к применению лекарство, действие которого направлено непосредственно на внутренний механизм этого заболевания, а не его симптомы. Профессор Нево также отметил, что на сегодняшний день только 10%-15% процентов от общего количества пациентов с диагнозом “болезнь Дюшена” подходят для лечения новым лекарством.

Принцип действия Трансларны основан на восстановлении синтеза  дистрофина, отсутствие которого, вследствие генетической мутации приводит к развитию мышечной дистрофии.