Препарат Ридапт (мидостаурин) был зарегистрирован FDA для лечения недавно диагностированного острого миелоидного лейкоза (ОМЛ) у взрослых пациентов со специфической мутацией FLT3 в комбинации с химиотерапией. Препарат одобрен вместе с диагностическим устройством LeukoStrat CDx FLT3 для выявления данной мутации.
ОМЛ – быстро прогрессирующая форма рака, которая образуется в костном мозге и приводит к увеличению количества белых кровяных телец в крови. По оценкам Национального института рака в 2016 году было зарегистрировано около 20 тыс. новых случаев ОМЛ и спрогнозировано примерно 10.5 тыс. летальных исходов.
«
Ридапт – первый препарат направленной терапии против ОМЛ, который применяется совместно с химиотерапией», - рассказывает Ричард Пасдар, директор Отделения гематологических и онкологических препаратов Центра по оценке и исследованию лекарственных средств FDA. «Благодаря диагностическому тесту врачи получат возможность определять, кому из больных подойдет данная терапия».
Ридапт представляет собой ингибитор киназы, который действует путем блокирования определенных энзимов, провоцирующих клеточный рост.
Эффективность и безопасность препарата Ридапт оценивалась в ходе рандомизированного клинического исследования с участием 717 пациентов, ранее не проходивших лечение ОМЛ. По результатам, группа участников, получавших экспериментальный препарат в комбинации с химиотерапией, продемонстрировала большую продолжительность жизни по сравнению с пациентами, которые проходили только химиотерапию. Кроме того, первая группа дольше (в среднем 8,2 месяца) не испытывала осложнений по сравнению со второй (в среднем 3 месяца).
Наиболее распространенные побочные эффекты включают низкий уровень белых кровяных телец и жар (лихорадочная нейтропения), воспаление слизистых оболочек рта (мукозит), рвоту, головную боль, пятна на коже вследствие внутрикожных кровоизлияний (петехии), мышечно-скелетные боли, носовые кровотечения, имплант-ассоциированные инфекции, повышенный уровень сахара в крови (гипергликемия), а также инфекции верхних дыхательных путей.
Ридапт противопоказан пациентам с гиперчувствительностью к мидостаурину и другим компонентам препарата, а также беременным женщинам и кормящим матерям по причине возможного риска для ребенка. При возникновении признаков повреждения легких (легочной токсичности) необходимо немедленно прекратить лечение.
Препарат также был одобрен для лечения определенных типов редких заболеваний крови (агрессивный системный мастоцитоз и т.п.). Побочные эффекты в этом случае включают тошноту, рвоту, диарею, отек мягких тканей (эдему), мышечно-скелетные боли, боль в животе, слабость, инфекции верхних дыхательных путей, запоры, головную боль или затруднение дыхания.
