Израильские больницы не принимают медицинских туристов с 10.03.2020 и до новых распоряжений министерства здравоохранения Израиля. В случаях, когда требуется экстренное лечение для спасения жизни, министерская комиссия может предоставить специальное разрешение на въезд.


FDA расширяет применение Промакта для лечения редкой болезни у детей

fda_logo Управление по надзору за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) 24 августа одобрило препарата Промакта/Promacta (eltrombopag) для лечения тромбоцитопении (состояния, характеризующегося низким количеством тромбоцитов в крови) у детей в возрасте от 1 года с редким заболеванием крови – хронической иммунной тромбоцитопенической пурпурой (ИТП). Промакта предназначен для лечения детей, которым не помогли другие методы лечения, включая хирургическую операцию по удалению селезенки.

ИТП – это заболевание, которое возникает по причине аномально низкого количества тромбоцитов – клеток, участвующих в свертывании крови. Если тромбоцитов недостаточно, в слизистых оболочках (например, в полости рта) и других частях тела возникают подкожные кровоизлияния.

«FDA одобрило препарат Промака, подчеркивая свое стремление разрабатывать новые препараты для лечения онкологических и гематологических заболеваний у детей», - говорит Ричард Пасдар, директор Отделения Онкологических и Гематологических препаратов в Центре по Оценке и Исследованию лекарственных средств FDA. «Сейчас препарат утвержден для использования у детей в возрасте от 1 года, ранее он был одобрен для возраста от 6 лет. Существует острая необходимость искать новые методы лечения для маленьких детей, у которых заболевание прогрессировало после традиционной терапии.

Промакта помогает повысить производство тромбоцитов. Препарат выпускается в таблетках для перорального приема один раз в день, а также в форме порошка для разведения и приема внутрь для детей в возрасте от 1 до 5 лет. Препарат впервые был одобрен в 2008 году для лечения взрослых пациентов с таким же диагнозом.

Промакта должен применяться только для лечения пациентов с ИТП, у которых степень тромбоцитопении и клиническое состояние связаны с повышенным риском кровотечения.

Эффективность и безопасность Промакта для детей младше 17 лет с хронической ИТП оценивались в ходе двух двойных слепых плацебо-контролируемых исследований с участием 159 пациентов. Главным критерием эффективности было увеличение количества тромбоцитов. В первом исследовании (количество участников, n=67) пациенты были случайным образом распределены в 2 группы: в одной группе принимали Промакта, а в другой плацебо, ежедневно в течение 7 недель. У 62 % пациентов из первой группы количество тромбоцитов увеличилось в период между 1-ой и 6-ой неделей. Во группе с плацебо только 32 % пришли к такому результату.

В ходе 2- го исследования (n = 92), участники получали Промакта или плацебо ежедневно в течение 13 недель. У 41 % пациентов, принимавших экспериментальный препарат, количество тромбоцитов увеличилось после 5-12 недель приема, и этот результат держался в течение 6-8 недель. Во второй группе только 3 % достигли такого результата.

Участники обоих исследований, принимавшие Промакта, испытывали меньшую необходимость в других средствах для повышения количества тромбоцитов, включая прием кортикостероидов и переливание тромбоцитов. Около половины пациентов, на момент начала исследований принимавших 1 и более препаратов против ИТП, смогли снизить дозировку или прекратить их прием. В первую очередь это касается кортикостероидов.

Наиболее распространенными побочными эффектами у детей старше 1 года были: инфекции верхних дыхательных путей и ЛОР-органов (симптомы включали повышение температуры, кашель, заложенность носа, выделения из носа и боль в горле), диарея, боль в животе, сыпь на коже и повышение уровня печеночных ферментов.

Безопасность и эффективность Промакта для детей с ИТП до года, а также для детей с тромбоцитопенией, связанной с хроническим гепатитом С и тяжелой апластической анемией, установлены не были.

Препарату присвоено обозначение орфанного продукта, поскольку он предназначен для лечения редкого заболевания, что дает ему льготы на рынке лекарств.


Позвоните нам по одному из номеров

Россия 8(499) 609-53-40 Украина 0(800) 503-743 Израиль +9722 560-9534 Эл. почта info@hds.org.il