FDA расширяет применение Промакта для лечения редкой болезни у детей

Управление по надзору за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) 24 августа одобрило препарата Промакта/Promacta (eltrombopag) для лечения тромбоцитопении (состояния, характеризующегося низким количеством тромбоцитов в крови) у детей в возрасте от 1 года с редким заболеванием крови – хронической иммунной тромбоцитопенической пурпурой (ИТП). Промакта предназначен для лечения детей, которым не помогли другие методы лечения, включая хирургическую операцию по удалению селезенки.

ИТП – это заболевание, которое возникает по причине аномально низкого количества тромбоцитов – клеток, участвующих в свертывании крови. Если тромбоцитов недостаточно, в слизистых оболочках (например, в полости рта) и других частях тела возникают подкожные кровоизлияния.

«FDA одобрило препарат Промака, подчеркивая свое стремление разрабатывать новые препараты для лечения онкологических и гематологических заболеваний у детей», - говорит Ричард Пасдар, директор Отделения Онкологических и Гематологических препаратов в Центре по Оценке и Исследованию лекарственных средств FDA. «Сейчас препарат утвержден для использования у детей в возрасте от 1 года, ранее он был одобрен для возраста от 6 лет. Существует острая необходимость искать новые методы лечения для маленьких детей, у которых заболевание прогрессировало после традиционной терапии.

Промакта помогает повысить производство тромбоцитов. Препарат выпускается в таблетках для перорального приема один раз в день, а также в форме порошка для разведения и приема внутрь для детей в возрасте от 1 до 5 лет. Препарат впервые был одобрен в 2008 году для лечения взрослых пациентов с таким же диагнозом.

Промакта должен применяться только для лечения пациентов с ИТП, у которых степень тромбоцитопении и клиническое состояние связаны с повышенным риском кровотечения.

Эффективность и безопасность Промакта для детей младше 17 лет с хронической ИТП оценивались в ходе двух двойных слепых плацебо-контролируемых исследований с участием 159 пациентов. Главным критерием эффективности было увеличение количества тромбоцитов. В первом исследовании (количество участников, n=67) пациенты были случайным образом распределены в 2 группы: в одной группе принимали Промакта, а в другой плацебо, ежедневно в течение 7 недель. У 62 % пациентов из первой группы количество тромбоцитов увеличилось в период между 1-ой и 6-ой неделей. Во группе с плацебо только 32 % пришли к такому результату.

В ходе 2- го исследования (n = 92), участники получали Промакта или плацебо ежедневно в течение 13 недель. У 41 % пациентов, принимавших экспериментальный препарат, количество тромбоцитов увеличилось после 5-12 недель приема, и этот результат держался в течение 6-8 недель. Во второй группе только 3 % достигли такого результата.

Участники обоих исследований, принимавшие Промакта, испытывали меньшую необходимость в других средствах для повышения количества тромбоцитов, включая прием кортикостероидов и переливание тромбоцитов. Около половины пациентов, на момент начала исследований принимавших 1 и более препаратов против ИТП, смогли снизить дозировку или прекратить их прием. В первую очередь это касается кортикостероидов.

Наиболее распространенными побочными эффектами у детей старше 1 года были: инфекции верхних дыхательных путей и ЛОР-органов (симптомы включали повышение температуры, кашель, заложенность носа, выделения из носа и боль в горле), диарея, боль в животе, сыпь на коже и повышение уровня печеночных ферментов.

Безопасность и эффективность Промакта для детей с ИТП до года, а также для детей с тромбоцитопенией, связанной с хроническим гепатитом С и тяжелой апластической анемией, установлены не были.

Препарату присвоено обозначение орфанного продукта, поскольку он предназначен для лечения редкого заболевания, что дает ему льготы на рынке лекарств.