Лечение БАС - последние разработки

Компания BrainStorm Cell Therapeutics - ведущий разработчик  технологий взрослых стволовых клеток для нейродегенеративных заболеваний представляет результаты 2а фазы клинических испытаний NurOwn при боковом амиотрофическом склерозе (ALS) на стендовом заседании  ежегодного собрания американской академии неврологии. В дополнении к ранее известным результатам, следующие данные и их анализ  представляются впервые.

Среди новых результатов данные линейного регрессивного анализа всех субъектов, получавших препарат интратекально  в 2а фазе и в предыдущей 1/2 фазе клинических испытаний. На шестом месяце после  окончания лечения  наблюдалось статистически достоверное улучшение в  определяемом уровне снижения форсированной жизненной емкости  (FWC) с 5.1% в месяц до лечения до 1.2% в месяц после лечения  (р=0.036).

Также впервые сообщается,что местный положительный эффект наблюдался при внутримышечном введении. Трехмерный анализ с использованием МРТ обнаружил улучшение в уровне снижения мышечной массы правой руки (сторона введения  NurOwn) через  один месяц после окончания лечения  по сравнению с левой рукой. Электромиография продемонстрировала тенденцию к стабилизации потенциала моторного аксона в правом мышечно-кожном нерве по сравнению  с ухудшением, наблюдаемым в левом.

Генеральный директор компании Тони Фиорино сказал : "Эти результаты  дают основания для  последующих  работ  с  NurOwn.  В этих исследованиях мы наблюдали  большие и клинически значимые успехи после лечения  NurOwn. Более того,  анализ больных, получавших препарат путем интратекального введения в наших двух завершенных испытаниях , показал  статистически достоверное улучшение в уровне снижения FVC  и относительно достоверное улучшение в уровне снижения. Сейчас во время 2 фазы планируется испытание многократных дозировок. У BrainStorm  есть все основания для подтверждения и расширения этих  успехов в наступающем году."

Профессор Димитриос  Карусис  из медицинского центра "Хадасса", ведущий  исследователь клинических испытаний  утверждает: "Мы наблюдали  в наших двух  испытаниях четкие  индикации того,что одноразовое интратекальное введение NurOwn вызывает клинически значительный эффект у больных ALS. В этих исследованиях у  88% больных  при трехмесячном наблюдении и 73%  при шестимесячном наблюдении  была реакция на клетки, показывающая  улучшение после лечения. Мы с нетерпением ждем результатов  настоящих и планируемых исследований, которые  определят безопасность и эффективность NurOwn. Мы также очень надеемся, что введение повторяющихся доз увеличит величину или  длительность эффекта , а возможно и то, и другое."

О  2а фазе испытаний

В этом испытании участвовали 14 больных ALS, разделенные на три группы. После трехмесячного периода, предшествовавшего лечению, во время которого был установлен  базовый уровень прогрессирования болезни, больные получали NurOwn  интратекально и интрамускулярно, а затем находились под наблюдением  на протяжении шести месяцев.

Ранее  полученные результаты

5 января 2015 г. BrainStorm  сообщила основные результаты  испытаний.  Первичные испытания продемонстрировали, что интратекальное (до 2 миллионов клеток/кг) и интрамускулярное введение (до 48 миллионов клеток в руку)  NurOwn- клеток было безопасным и хорошо переносилось.Больные, принимавшие участие в клинических испытаниях, показали значительное снижение уровня прогрессирования заболевания, определяемого по ALSFRS-R (значение базового уровня у 40% больных) и EFC (значение базового уровня у 93% ). После введения  NurOwn, уровень прогрессии улучшился с 1.41 ед. в  месяц до 0,6 ед. в месяц за шесть месяцев наблюдений после лечения.  Подобный эффект наблюдался  для FVC, где его прогнозированное  значение до лечения составляло2.60%  в месяц  и улучшилось  до 0.86% в месяц за шесть месяцев после  лечения.