В США одобрен препарат Нукала (Nucala) для лечения эозинофильного гранулематоза с полиангиитом (ЭГПА), ранее известного как синдром Черджа-Стросс.
ЭГПА представляет собой редкое аутоиммунное заболевание, вызывающее васкулит – воспаление стенок кровеносных сосудов. Для него характерны такие проявления, как астма, высокий уровень эозинофилов (белых клеток крови, которые помогают организму бороться с инфекциями), а также воспаление малых и средних кровеносных сосудов.
Поражение сосудов негативно сказывается на различных системах организма, включая легкие, желудочно-кишечный тракт, кожный покров, сердце и нервную систему. По статистике, ежегодно диагностируется от 0,11 до 2,66 новых случаев заболевания на 1 млн. жителей, а в среднем от него страдает 10,7-14 из 1 млн. взрослых.
«
До настоящего момента пациенты с этим редким заболеванием не имели доступа к лечению, одобренному FDA», - говорит Бадрул Чодхури, директор Отделения пульмонологических, противоаллергенных и ревматологических препаратов FDA. «Утверждение препарата Нукала было необходимостью, кроме того, в ходе клинического испытания пациенты сообщали о значительном улучшении самочувствия».
Ранее препарат был одобрен в 2015 году для лечения пациентов старше 12 лет с астмой особого типа (тяжелая эозинофильная астма) в дополнение к существующему протоколу лечения.
Нукала (меполизумаб) представляет собой моноклональное антитело к интерлейкину-5 (IL-5). Он предназначен для подкожного введения в верхнюю часть руки, бедро или область живота раз в четыре недели.
Безопасность и эффективность препарата проверялись в ходе 52-недельного исследования, в котором Нукала сравнивался с плацебо. Пациенты получали 300 мг препарата или плацебо путем подкожной инъекции раз в 4 недели, при этом продолжали основную терапию оральными кортикостероидами (ОКС).
Начиная с четвертой недели лечения, дозировку ОКС постепенно снижали. Основным критерием эффективности было влияние препарата на ремиссию пациентов.
По результатам, пациенты, которые получали 300 мг Нукалы, достигли более долгой ремиссии, по сравнению с группой плацебо. Значительно более высокая доля испытуемых из первой группы достигла ремиссии на 36-ой и 48-ой неделях. Кроме того, большее количество пациентов из 1 группы достигли ремиссии в течение первых суток, и она продолжалась оставшиеся 52 недели терапии.
Наиболее распространенные побочные эффекты включают головную боль, реакции в месте инъекции, боли в спине, а также повышенную утомляемость.
