Новая терапия нейробластомы у детей

Специалисты из многопрофильной детской клиники им. Хелен Девос провели первое клиническое исследование нового препарата для лечения нейробластомы у детей. Исследование проходило под руководством детского онколога, д-ра Жизель Шоллар, при поддержке Ассоциации клинических исследований нейробластомы и медуллобластомы (NMTRC).

Экспериментальный препарат  DFMO продемонстрировал минимальные побочные эффекты при продолжительной выживаемости 3-ех участников. Это первое клиническое испытание перорального препарата DFMO среди детей.

«Данное исследование - важный шаг в изучении нейробластомы», - рассказывает д-р Шоллар. «Мы полагаем, что воздействие препарата на сигнальный путь злокачественных стволовых клеток поможет предотвратить рецидив заболевания у детей. Сигнальный путь клеток нейробластомы стимулирует рост опухоли. Препарат DFMO блокирует этот путь и выключает активность клеток».

Результаты прошлых лабораторных исследований д-р Шоллара показали, как препарат работает для предотвращения образования нейробластомы в лабораторных условиях.

У десятилетнего пациента Уилла Лесея, участвовавшего в клиническом исследовании I фазы, не было побочных эффектов. Также не было необходимости в дополнительном лечении. Для мальчика с нейробластомой, которую большую часть жизни проводил в больницах, началась новая жизнь.

«В его жизни произошли потрясающие изменения! Уилл больше не проводит все время в больницах, его жизнь ничем не отличается от жизни сверстников. Прошли потрясающие 2,5 года, в течение которых не требовалось специального лечения его опухоли», - рассказывает Патрик Лесей, отец пациента.

Главные результаты исследования:

• Препарат DFMO хорошо переносится детьми с рецидивирующей нейробластомой с минимум побочных эффектов.


•  Пациенты с определенными генетическими изменениями с большей вероятностью ответят на лечение DFMO.


• По результатам исследования трое пациентов оставались живы в течение долгого времени.

Лаборатория д-ра Шоллар также изучала совместное применения DFMO и препарата этопозид (etoposide). Исследования включали результаты д-ра Андре Бахмана, профессора педиатрии в Мичиганском университете. В своей работе д-р Бахман изучает воздействие препарата на ген ODC при нейробластоме. Д-р Шоллар разработала и возглавила клинические исследования комбинации двух препаратов у детей, которые проходили лечение в рамках программы NMTRC. В настоящее время проходит исследование II фазы.