Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) 23 января одобрило препарат Натпара/Natpara (паратиреоидный гормон), предназначенный для контроля гипокальциемии (снижение уровня кальция в крови) у больных гипопаратиреозом, редким заболеванием, которым страдает около 60 000 человек в США.
Гипопаратиреоз развивается, если в организме секретируется недостаточно паратиреоидного гормона, который отвечает за поддержание нормального уровня кальция и фосфора.
Причиной гипопаратиреоза является нарушение функций паращитовидных желез. Заболевание чаще всего развивается в результате хирургической операции по удалению паращитовидных желез и реже в результате аутоиммунного или врожденного заболевания. Пациенты с гипопаратиреозом могут испытывать онемение мышц, покалывание в губах и пальцах рук, мышечные боли и судороги, спазмы, нарушение сердечного ритма (аритмия) и судорожные припадки, как следствие низкого уровня кальция в организме.
Гипопаратиреоз также ассоциируется с длительными осложнениями, такими, как нарушение функции почек, мочекаменная болезнь, катаракта и кальцификация мягких тканей.
Натпара – это гормональный препарат для ежедневных инъекций, который помогает регулировать уровень кальция в организме. FDA предоставило Натпаре статус орфанного препарата, как предназначенному для лечения редкого заболевания.
«Больные гипопаратиреозом переживают тяжелые симптомы, которые могут значительно снижать качество жизни, а методы лечения этого заболевания весьма ограничены», - утверждает Джин-Марк Гиттер, д. м. н., директор Отдела метаболизма и эндокринологии в Центре по оценке и исследованию лекарственных средств FDA. «Новый препарат Натпара является альтернативой для пациентов, чей уровень кальция в организме не поддается контролю с помощью добавок, содержащих кальций, и активных форм витамина D».
Безопасность и эффективность препарата Натпара оценивалась в клиническом испытании с участием 124 пациентов, которые были случайным образом распределены в группы для получения Натпары или плацебо.Исследование проводилось, чтобы выяснить, может ли препарат выступать в качестве альтернативы кальциевых добавок и активных форм витамина D или снизить их дозировку.
По результатам, 42 % пациентов, которые получали Натпару, показали нормальный уровень кальция в крови, при снижении дозировок кальциевых добавок и активных форм витамина D. В группе с плацебо только 3 % пациентов показали такой результат.
В инструкции к препарату содержится особое предупреждение о том, что действие Натпары при раке костей (остеосаркома) исследовалось на мышах. До сих пор достоверно не известно, может ли препарат провоцировать развитие остеосаркомы у людей, но из-за возможного риска, его применение показано только при гипокальциемии, которая не поддается лечению кальциевыми добавка и активными формами витамина D, а также для пациентов, у которых предполагаемая польза превышает потенциальный риск. Препарат доступен только в рамках программы REMS (Risk Evaluation and Mitigation Strategy – Программа по оценке и снижению риска).
Наиболее частыми побочными эффектами являются ощущение покалывания, раздражения, зуда или жжения кожи (парестезия); низкий уровень кальция в крови, головная боль, высокий уровень кальция, тошнота.
Препарат Натпара выпускается компанией NPS Pharmaceuticals в Бедминстере, Нью-Джерси.
