Новое средство против миелофиброза

Применение препарата направленного действия пакритиниб (pacritinib) значительно облегчает симптоматику при распространенном миелофиброзе. Специалисты из клиники Майо стали соавторами международного клинического исследования III фазы по испытанию данного средства. Отмечалось, что пакритиниб помогает справиться с патологическим увеличением селезенки, типичным проявлением распространенного миелофиброза, у 20 % пациентов и облегчить побочные эффекты более чем у 46 % пациентов.

Также пакритиниб может безопасно применяться для лечения миелофиброза у пациентов с тромбоцитопенией - недостатком тромбоцитов, который может привести к неконтролируемому кровотечению, угрожающему жизни. До этого момента единственным одобренным препаратом против миелофиброза являлся руксолитиниб (ruxolitinib), однако его применение не рекомендовано пациентам с тромбоцитопенией.

Результаты будут представлены в этом году на ежегодной встрече Американского общества клинической онкологии (ASCO) в Чикаго.

«Применение пакритиниба поможет облегчить симптомы пациентов, страдающих от миелофиброза», - утверждает Рубен А. Меса, д. м. н. и глава отделения гематологии и клинической онкологии клиники Майо в Аризоне. «Данный препарат продемонстрировал значительное преимущество над другими средствами. Его использование поможет многим пациентам. Пока еще рано говорить о влиянии пакритиниба на выживаемость, однако мы надеемся на успех в этом направлении».

Специалисты Майо во главе с д-ром Меса принимали участия в клиническом исследовании II фазы, где высокая эффективность пакритиниба также была продемонстрирована.

Миелофиброз – это хроническое заболевание костного мозга, которое приводит к снижению количества клеток крови, рубцеванию ткани костного мозга, увеличению селезенки, а также тяжелой симптоматике болезни. Миелофиброз может представлять угрозу для жизни из-за истощения организма, а также перехода заболевания в острый лейкоз.
Миелофиброз является одним из трех видов рака крови, которые классифицируются как миелопролиферативные неоплазии (МПН). От МПН страдают около 350 000 людей в США.
.
В ходе исследования две трети из 327 пациентов с первичным и вторичным миелофиброзом получали пакритиниб в качестве лечения. Оставшуюся треть участников лечили с применением лучшей доступной терапии (BAT), однако они могли перейти на лечение пакритинибом, в случае если рак не реагировал на лечение. ВАТ подбиралась лечащим врачом, при этом применение руксолитиниба было исключено по причине тромбоцитопении, присутствующей у многих пациентов.

Пакритиниб – пероральное средство, ингибитор JAK2/FLT3. Протеин JAK2 действует как регулятор роста в клетках крови. При заболевании нарушается функционирование JAK2, что приводит к хронической лейкемии. Препарат восстанавливает нормальную функцию протеина», - поясняет д-р Меса.

В ходе первичного исследования обнаружено, что средняя продолжительность лечения составила 16 месяцев, при этом за 6 месяцев размер селезенки уменьшился на 25 % у пациентов, получавших пакритиниб и только на 6 % - в группе BAT. Почти 80 % пациентов из контрольной группы перешли на лечение пакритинибом, а у 21 % всех пациентов, получавших экспериментальный препарата, размер селезенки уменьшился на 35 % и более. Более 46 % пациентов в группе пакритиниба испытали облегчение симптомов и только 9 % - из контрольной группы.

Также исследователи обнаружили, что 25 % пациентов, которым в начале исследования требовалась гемотрансфузия (переливание крови) могли далее обходиться без этой процедуры. «И это крайне важное наблюдение», - отметил д-р Меса.