Международное исследование показывает успешность трансплантации костного мозга у детей с миелофиброзом

Международная группа ученых, включая профессора Полину Степенски из клиники Хадасса, опубликовала результаты исследования, которые показывают, что пересадка костного мозга может быть эффективным методом лечения детей с миелофиброзом - редким заболеванием, при котором нарушается нормальное образование клеток крови в костном мозге.

В ретроспективном исследовании приняли участие 35 детей в возрасте от 0,4 до 18 лет (средний возраст 5,2 года), страдающих первичным (33 ребенка) или вторичным (2 ребенка) миелофиброзом. Им была проведена пересадка костного мозга или гемопоэтических клеток от совместимых доноров - родственников (17 детей) или неродственных (18 детей) - в период с 2000 по 2022 год. В большинстве случаев (32 ребенка) использовалось высокодозное химиотерапевтическое лечение перед пересадкой для подавления иммунитета. Пятнадцать детей получили костный мозг, 14 - клетки периферической крови и 6 - клетки пуповинной крови.

Результаты показали, что у детей, получивших клетки от родственных доноров, реже возникали серьезные осложнения, известные как "реакция трансплантата против хозяина" (РТПХ) в течение первых 100 дней после пересадки. Через шесть лет после пересадки выживаемость без прогрессирования заболевания составила 66,1%, выживаемость без РТПХ и рецидивов - 50%, а общая выживаемость - 71,1%. Смертность, не связанная с рецидивом заболевания, составила 18%, а частота рецидивов - 15,9%.

Важно отметить, что у детей, которым пересадили именно костный мозг, а не другие типы клеток крови, результаты были значительно лучше. У них выживаемость без прогрессирования заболевания и общая выживаемость были выше (85,1% и 90,9% соответственно), а риск смерти от причин, не связанных с рецидивом заболевания, был ниже (0% против 32% при использовании других типов клеток).

Профессор Степенски подчеркнула, что это первое многоцентровое исследование, посвященное результатам пересадки костного мозга у детей с миелофиброзом. Оно доказывает, что такое лечение возможно и эффективно, а также указывает на преимущества использования именно костного мозга. Эти результаты открывают новые возможности для лечения детей с этим редким и серьезным заболеванием и подчеркивают необходимость дальнейших исследований в этой области.

Данное исследование - яркий пример того, как международное сотрудничество ученых и врачей может способствовать прогрессу в борьбе с редкими болезнями и улучшению жизни пациентов во всем мире.