Генная терапия поможет вернуть слух

Ученым из США удалось добиться того, что мыши с врожденной глухотой после применения генной терапии смогли расслышать тихий шепот. По словам исследователей, положительный опыт восстановления слуха у животных – это потенциальная возможность лечения глухоты у людей в ближайшем будущем.

В ходе исследования ученые пытались исправить дефекты, которые привели к нарушению функции слуховых волосков внутри уха. Результаты были опубликованы в журнале «Nature Biotechnology».

Чтобы поникнуть внутрь уха и исправить «ошибку», ученые использовали синтетический вирус.
«Впервые мы смогли наблюдать такой уровень восстановления слуха», - говорит д-р Джеффри Холт из Бостонской детской больницы.

Примерно в половине случаев глухота связана с генетическими нарушениями. В Бостонской детской больнице, Массачусетской клинике проблем глаза и уха, а также Медицинской школе Гарварда был проведен ряд экспериментов. Вирус вводили мышам с генетическим заболеванием под названием синдром Ашера.

При данном заболевании, из-за ошибки в ДНК-коде, микроскопические слуховые волоски имеют неправильное строение. В здоровом ухе наружные волосковые клетки усиливают звуковые волны, а затем внутренние волосковые клетки переводят их в электрически сигналы, которые поступают в головной мозг.

Волоски, как правило, слагают аккуратные V-образные пучки. Но при синдроме Ашера их структура нарушена, что приводит к серьезным повреждениям слуха.

Ученые разработали синтетический вирус, способный «заразить» ухо правильными инструкциями по строению волосковых клеток.

Результаты экспериментов показали, что после процедуры мыши, ранее страдавшие глухотой, могли услышать звуки ниже 25 децибел, т.е. фактически шепот.

«Мы были поражены полученными результатами и тем, до какой степени можно восстановить слух», - признается д-р Гвенэлл Гелеос. Существует около 100 различных типов генетических дефектов, способных вызвать утрату слуха. Для каждого из них требуется своя терапия.

«Мы  получили новое понимание биологии внутреннего уха и сможем применить полученные навыки для лечения пациентов в самое ближайшее время», - говорят ученые.

Под вопросом пока еще остается безопасность вводимого препарата, разработанного на основе адено-ассоциированного вируса. Ранее ААВ использовался также в других видах генной терапии.