Четверг, 20-е июня, 2024-го г.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) объявило о расширении применения препарата Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) - первой в мире генной терапии для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Это решение открывает новые возможности для пациентов с этим тяжелым наследственным заболеванием.
МДД - это редкая форма мышечной дистрофии, вызываемая мутацией в гене DMD, который отвечает за производство дистрофина - белка, необходимого для нормальной работы мышц. Заболевание преимущественно поражает мальчиков, встречаясь примерно у 1 из 3300 новорожденных мужского пола.
В июне 2023 года FDA впервые одобрило Elevidys для лечения детей 4-5 лет с подтвержденной мутацией в гене DMD. Это решение стало прорывом в лечении МДД, но ограничивало доступ к терапии для многих пациентов.
Согласно последнему решению FDA, применение Elevidys теперь разрешено для следующих групп пациентов:
Важно отметить, что препарат пока не рекомендован для детей младше 4 лет из-за недостаточных данных о безопасности.
Elevidys - это генная терапия, которая доставляет работающую копию гена DMD в организм пациента, компенсируя дефектный ген. Препарат вводится однократно внутривенно, что является значительным преимуществом по сравнению с другими методами лечения, требующими регулярного приема.
До появления Elevidys не существовало методов лечения, направленных непосредственно на исправление генетического дефекта, вызывающего МДД. Большинство существующих методов лечения были направлены на управление симптомами и замедление прогрессирования заболевания, а не на устранение его первопричины. Elevidys представляет собой первую генную терапию, одобренную для лечения МДД, которая пытается решить проблему на генетическом уровне, предоставляя функциональную копию гена DMD.
Цена Elevidys составляет около 3,2 миллиона долларов за одного пациента, что делает его одним из самых дорогих лекарств в мире. Несмотря на высокую стоимость, она сопоставима с ценами на другие одноразовые генные терапии, которые в последние годы достигали 3-4 миллионов долларов за пациента.
Среди возможных рисков применения Elevidys:
Хотя Elevidys не является полным излечением от МДД, он представляет собой значительный прогресс в лечении этого заболевания. Д-р Шарон Хестерли, главный исследователь Ассоциации мышечной дистрофии, отмечает, что за последние 20 лет достигнут существенный прогресс в лечении МДД: если раньше пациенты редко доживали до 20 лет, теперь многие живут до 30 лет и старше, получают образование и создают семьи.
Расширение применения Elevidys открывает новые возможности для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. Несмотря на высокую стоимость и потенциальные риски, эта генная терапия может значительно улучшить качество и продолжительность жизни пациентов с этим тяжелым генетическим заболеванием. Дальнейшие исследования и наблюдения за пациентами помогут лучше понять долгосрочные эффекты и оптимизировать применение этой инновационной терапии.
Позвоните нам по одному из номеров
Россия +9722 560-9534 Украина +9722 560-9534 Израиль +9722 560-9534 Эл. почта info@hds.org.ilВаша заявка принята
После получения заявки мы свяжемся с вами в течение рабочего дня.