Новые препараты против саркомы Юинга

Доклинические испытания продемонстрировали эффективность двух недавно открытых веществ в лечении саркомы Юинга – редкой раковой опухоли, которая чаще всего поражает детей и подростков.

Оба вещества подавляют активность белка EWS-FLI1 из класса факторов транскрипции, играющих ключевую роль в регуляции генов. При саркоме Юинга EWS-FLI1 неправильно «включает» и «выключает» определенные гены, что приводит к бесконтрольному делению клеток и образованию опухоли. Хотя из-за особенностей структуры саркома Юинга плохо поддается лекарственной терапии, прицельное воздействие на факторы транскрипции - эффективный метод, который  вызывает меньше побочных эффектов.

«Современный подход сочетает в себе химиотерапию, лучевую терапию и хирургию. Комплексное лечение связано с определенными трудностями и малоэффективно в случае рецидива или метастазирование опухоли» - говорит главный автор исследования Патрик Грохар, детский онколог и профессор Исследовательского института Ван Андел.

Белок EWS-FLI1 присутствует у большинства пациентов с саркомой Юинга, что дает возможность применять прицельную терапию, не затрагивая при этом здоровые клетки. Кроме того, продолжаются исследования способов воздействия на факторы транскрипции при других типах рака.

Оба вещества разработаны на основе митрамицина, который ранее рассматривался в качестве возможной терапии при саркоме Юинга. Новые препараты не только более эффективно, чем митрамицин, подавляют активность EWS-FLI1, но и вызывают меньшее количество побочных эффектов.

«Мы надеемся, что наши открытия приведут к новой действенной терапии саркомы Юинга и раковых опухолей», - заключает д-р Грохар. «Доклинические испытания завершены и один из препаратов будет выбран для дальнейших клинических исследований».