Новое в лечении мышечной дистрофия Дюшенна

Недавнее исследование показало, что кортикостероидный препарат дефлазакорт является безопасным и эффективным средством для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Результаты, опубликованные в ежемесячном медицинском издании «Neurology», могут стать первым шагом к одобрению препарата.

«Современной медицине известно не так много методов эффективного лечения дистрофии Дюшенна», - говорит ведущий автор исследования, врач-невролог Медицинского Центра при Рочестерском Университете. «Полученные нами результаты показали, что дефлазакорт способен существенно замедлить развитие заболевания».

Мышечная дистрофия Дюшнена (МДД) за редкими исключениями поражает только мальчиков. Для заболевания характерна прогрессирующая мышечная слабость, которая впервые проявляется в раннем детстве и, как правило, уже к 9-10 годам приводит к инвалидности. Симптомы постепенно захватывают все системы организма, в том числе сердечную мышцу и мышцы, отвечающие за дыхание, что зачастую приводит к летальному исходу в позднем подростковом периоде. По оценкам, около 28 000 людей в США страдают от данного заболевания.

Хотя до сих пор не существует официально одобренного лечения МДД, кортикостероид преднизон часто используется «вне инструкции» для облегчения симптомов заболевания. Ряд исследований показали, что ежедневное применение кортикостероидов способствует увеличению мышечной массы и может замедлить дегенерацию мышц у пациентов с МДД. Таким образом, лечение сохраняет двигательную способность, а также дыхательную функцию. Однако, многим пациентам кортикостероиды не назначаются из-за опасений по поводу возможных побочных эффектов.

Исследование с участием 196 пациентов показало, что дефлазакорт является эффективным средством сохранения функций мышечной системы, и к тому же позволяет избежать побочных эффектов, в том числе, набора веса.