Лечение добавляет годы жизни тысячам больных муковисцидозом или, по-другому, кистозным фиброзом (КФ) в США. Однако некоторые методы трудны в применении, и большинство из них не устраняют первопричину заболевания. Ученые обнаружили небольшую молекулу, которая способна замещать протеин и восстанавливать ключевую клеточную функцию, утраченную у людей с КФ и схожими патологиями. Результаты исследования были опубликованы 26 августа в
Journal of the American Chemical Society
КФ вызывает генетическая мутация, которая поражает определенные клеточные протеины. Эти протеины участвуют в строительстве «каналов», которые выступают в роли «ворот» и регулируют потоки ионов, входящие и выходящие из клетки. При заболевании КФ некоторые из этих ворот перестают функционировать правильно. В конечном итоге это приводит к утолщению слизистого слоя внутри легких и других органов и затруднению дыхания у людей с этим заболеванием.
Лечение обычно включает ингаляции, ферментные добавки при каждом приеме пищи и очистку дыхательных путей от слизи, что в некоторых случаях требует посторонней помощи. Д-р Мартин Берк с коллегами стремились найти наиболее действенный способ устранения главной причины заболевания.
Исследователи обратили внимание на небольшую молекулу под названием амфотерецин B, которую получают из определенной бактерии и используют для лечения грибковых инфекций. В небольшом количестве эта молекулу поместили в штамм дрожжей, которые не способны к транспорту ионов в своих клетках, а значит, не растут. Однако при добавлении указанной молекулы дрожжи росли также хорошо, как и контрольные штаммы.
Ученые пришли к выводу, что небольшие молекулы, формирующие транспортные каналы, способны взаимодействовать с протеиновой помпой и каналами в клеточной мембране для восстановления ионовых потоков. Исследователи полагают, что результаты, полученные на культуре дрожжей, могут стать основой для новой стратегии лечения кистозного фиброза.
