Управление по контролю качества пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) признало в качестве прорыва новую терапию CTL019, разработанную компанией «Новартис» при участии исследователей из Университета Пенсильвании в Филадельфии. Данная терапия предназначена для лечения пациентов с рецидивирующим/рефракторным острым лимфобластным лейкозом (ОЛЛ).
«
Статус в качестве терапии прорыва подчеркивает потенциал CTL019 в качестве жизнесохраняющей терапии для пациентов с рецидивирующим/рефракторным ОЛЛ, остро нуждающихся в новых методах», - заявил в пресс-релизе Дэвид Эпштейн, начальник отдела в «Новартис». Статус терапии прорыва позволяет ускорить разработку и рассмотрение для новой терапии, которая может принести существенные и значимые улучшения в сравнении с уже существующими методами лечения.
CTL019 - это первый метод иммунотерапии, получивший статус терапии прорыва. Данная терапия действует путем перепрограммирования собственных Т-клеток пациента в то, что называется химерный антигенный рецептор Т-клеток. Эти клетки, введенные пациенту обратно, способны атаковать опухолевые B-клетки, в частности, те, которые экспрессируют белок CD19.
Статус в качестве терапии прорыва присваивается только потенциально эффективному на сегодняшний день препарату. Данные ранних исследований были представлены на ежегодном собрании Американского общества гематологов в Новом Орлеане в декабре прошлого года. В ходе исследования 15 из 32 взрослых, страдающих хроническим лимфолейкозом, отреагировали на терапию CTL019.
В группе, состоящей из взрослых и детей, страдающих ОЛЛ, реакция на лечения проявилась гораздо сильнее. У 19 из 22 детей с диагнозом ОЛЛ наблюдалась полная ремиссия, у 5 впоследствии случился рецидив. У первых 5 взрослых пациентов, прошедших терапию CTL019, наступила полная ремиссия, при этом самая долгая продлилась 6 месяцев после лечения. Случаи рецидивов наблюдались в обеих группах, в большинстве случаев у пациентов с новыми опухолевыми клетками, которые не экспрессируют белок CD19. Отчет о двух детях, которые прошли терапию и испытали ремиссию, был также опубликован в «New England Journal of Medicine» в апреле.
Сейчас проходит 2 этап разработки терапии - исследованиe II фазы с участием взрослых с рецидивирующим/рефракторным ОЛЛ. Оно будет включать около 67 пациентов и предположительно завершится в 2017 году.
«Сделан важный шаг к решению вопроса об эффективном лечении данной категории пациентов», - заявил в пресс-релизе Карл Х. Джун, специалист Онкологического центра Абрамсон при Пенсильванском университете. «Мы рады наблюдать сильный положительный эффект ранних исследований с взрослыми пациентами и детьми с рецидивирующим/рефракторным острым лимфобластным лейкозом и рассчитываем на основе полученных результатов продолжить продвижение терапии CTL019 в исследованиях II фазы.
