Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток для лечения взрослых пациентов с болезнью Крона, которым противопоказана хирургическая операция, не имеет преимуществ в продлении ремиссии по сравнению с традиционной терапией, а также связана с высокой токсичностью. К такому выводу пришли исследователи из Королевского медицинского центра в Ноттингеме, Великобритания. Результаты их работы были опубликованы 15 декабря в журнале Американской медицинской ассоциации «JAMA».
Болезнь Крона – это хроническое рецидивное воспалительное заболевание желудочно-кишечного тракта, которое приводит к ухудшению самочувствия и постоянному недомоганию, снижает качество и продолжительность жизни. В качестве лечения пациентам обычно назначают иммунодепрессанты, однако у некоторых больных со временем развивается устойчивость к таким препаратам. В историях болезни и архивах наблюдательных исследований имеются свидетельства того, что гемопоэтическая трансплантация стволовых клеток (ГТСК) может быть эффективной для некоторых пациентов с болезнью Крона.
Группа исследователей под руководством д-ра Кристофера Дж. Хоки, члена Академии медицинских наук Соединенного королевства провели небольшое рандомизированное (основанное на случайном выборе) исследование с участием 45 пациентов с хронической болезни Крона, устойчивой к традиционному лечению, которые не могли быть кандидатами для хирургической операции.
В рамках исследования пациенты одной группы (число участников, n = 23) проходили аутологичную (с использованием собственных клеток пациента) ГТСК, а пациенты второй группы (n = 22) - контрольную терапию (ГТСК откладывалась на 1 год). Все участники также получали стандартное при болезни Крона лечение. Исследование проводилось в 11 европейских отделениях трансплантации в период с июля 2007 по сентябрь 2011 г, дополнительное постклиническое наблюдение осуществлялось в марте 2013. Возраст участников составлял от 18 до 50 лет.
По результатам исследования не было выявлено каких-либо значимых отличий в количестве пациентов, достигших устойчивой ремиссии (2 человека (8.7 %) в группе ГТСК и 1 человек (4.5 %) в контрольной группе) или в улучшении Индекса активности болезни Крона за последние 3 месяца. Ученые отмечают статистически значимые различия между группами в доле пациентов, которые могли прервать активную терапию в последние 3 месяца (группа ТГСК - 62 %, контрольная группа - 23 %).
Всего зарегистрировано 76 серьезных побочных эффектов у пациентов в группе ГТСК и 38 – в контрольной группе, также умер 1 пациент из группы ТГСК.
«Лишь немногие пациенты достигли устойчивой ремиссии в результате лечения. Поэтому мы пришли к выводу, что ГТСК маловероятно станет переворотом в истории лечения болезни Крона. Также полученные результаты свидетельствуют против назначения ГТСК широкой группе пациентов, пока не получены дополнительные сведения», - пишут авторы.
Исследователи также отмечают, что полученные результаты дают все основания продолжать исследования ГТСК в качестве метода лечения пациентов с хронической болезнью Хрона. «Мы допускаем, что устойчивая ремиссия после ТГСК может быть достигнута лишь при одновременном проведении поддерживающей иммуносупрессивной терапии. Возможно также, что утраченная чувствительность к лечению со временем восстанавливается. В связи с этим будущие исследования позволят правильно оценить пользу поддерживающей терапии. Наиболее значительным препятствием к введению ГТСК в постоянную клиническую практику остается токсичность. Выявление факторов, которые помогают спрогнозировать риск побочных эффектов или реакцию на лечения, поможет расширить применение ГТСК».
