Если судьба распорядилась так, что семья столкнулась с непростой, редкой или хронической болезнью ребенка, рано или поздно может встать вопрос об участии в клиническом исследовании. Родители могут узнать о такой возможности из интернет-источников, услышать от знакомых или лечащего врача. Во многих случаях именно педиатр предлагает включить ребенка в ту или иную экспериментальную программу.
Клинические испытания предполагают добровольное участие пациентов и проводятся для того, чтобы получить сведения о безопасности и/или эффективности препаратов, вакцин и других видов терапии. Предложенное лечение может оказаться значительное лучше испробованной стратегии, однако нет гарантий и обратного.
По закону, преимущества экспериментальной терапии (т.н. «клиническая польза) должны превышать потенциальные риски. Необходимо также, чтобы диагноз ребенка в точности соответствовал изучаемому заболеванию. В ряде случаев может быть принято решение о включении в программу и в отсутствии ощутимой клинической пользы, если риск при этом достаточно невелик, а для понимания болезни и способах борьбы с ней необходима информация.
Помимо эффективности и безопасности, испытания также дают сведения о подходящей дозировке препарата. На основе этой информации происходит одобрение средства органами надзора. Полученные данные, включая подходящую дозу для разных групп пациентов, будут указаны в инструкции.
Только 50 % всех препаратов на фармацевтическом рынке, одобрены к применению в педиатрии. Поэтому во многих случаях врачи по необходимости назначают детям средства, которые тестировались с участием взрослых и учитывают особенности взрослого организма. Также лекарство могло быть утверждено на основании испытаний с участием детей другой возрастной группы. Неизвестно, как препарат, одобренный для лечения подростков, повлияет на организм новорожденного.
Реакцию ребенка на терапию не всегда можно предсказать по данным исследований с участием взрослых. Дети растут, меняется метаболизм и другие важные процессы в организме. Поэтому одно и то же лечение может совершенно по-разному отразиться на подростке и полугодовалом ребенке.
«Эти изменения означают, что подверженность ребенка побочным эффектам может измениться, даже если дозировка останется прежней. Или может потребоваться другая дозировка, чтобы получить тот же лечебный эффект. Мы можем полагать, что способны предугадать некоторые из этих изменений, но на самом деле это невозможно без пристального изучения», - говорит д-р Роберт Нельсон, замдиректор и глава комитета по этике Отделения педиатрии FDA*.
Чего стоит ожидать?
В зависимости от типа исследований, пациент получает экспериментальный препарат, терапию, известную своей эффективностью, или плацебо – неактивное вещество.
В ходе испытаний ребенок может продолжать прием препаратов, необходимых ему по состоянию здоровью. Так, при наличии судорожных припадков, курс для их купирования будет продолжен при одновременном приеме изучаемого средства.
«Люди часто думают, что участие в клинических испытаниях более рискованно, чем стандартное лечение опробованными средствами. Большинство из них, однако, не испытывались с участием детей, и потому непредсказуемы», - отмечает д-р Нельсон. «Некоторые исследования действительно могут быть более рискованными, но могут быть и более безопасным вариантом. К тому же, в процессе испытаний осуществляется тщательный контроль над состоянием ребенка, что не всегда возможно при стандартной терапии».
Как принять решение?
Прежде всего, перед принятием какого-либо решения об участии ребенка, необходимо проконсультироваться с лечащим врачом. «Педиатр поможет родителям правильно оценить соотношение пользы и рисков, а также квалификацию исследовательской организации. Кроме того, он расскажет ребенку о том, что будет происходить в ближайшее время и сможет поддержать семью до и во время испытаний», - считает д-р Нельсон.
Ниже приведены некоторые советы, которые помогут родителям подготовиться к беседе с представителем исследовательской команды:
- Составьте список беспокоящих вас вопросов и возьмите его с собой на встречу. Например, вас может интересовать следующее: «Какие есть свидетельства того, что экспериментальный препарат поможет ребенку? Насколько внимательно и регулярно осуществляется контроль над состоянием участников? Кому я могу позвонить, если возникнут какие-либо проблемы?»
- В ходе беседы делайте пометки. Перечитайте их вашему визави, чтобы убедиться, что вы верно все поняли. Вы можете начать свой вопрос с фразы: «Правильно ли я понял(а), что..?».
- Попросите дать вам контактную информацию для связи с другими родителями, чьи дети также участвуют в исследовании. Эти сведения могут предоставлены, если другие участники дали свое разрешение. Вы также можете оставить свои контактные данные, если хотите, чтобы связались с вами.
- Перед тем, как принять окончательное решение и подписать документ информированного согласия, возьмите небольшую паузу. Вернитесь домой со встречи и обсудите возможные варианты в кругу семьи, а также с детским врачом и другими людьми, мнением которых вы дорожите.
- Прислушайтесь к своим ощущениям. Если вас что-то насторожило в информации, которую вам сообщили или ответах на ваши вопросы, не соглашайтесь на участие.
«Родителям следует знать, что они могут в любое время забрать ребенка из программы», - подчеркивает Нельсон. «Однако, может потребоваться определенный период наблюдения, чтобы убедиться, что не возникло осложнений, вызванных прекращением лечения».
Материал данной статьи подготовлен на основании информации, представленной на официальном сайте FDA – Управления по надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
