FDA одобрило препарат Колбам/Cholbam (холевая кислота) в форме капсул, первое лекарственное средство для взрослых и детей с нарушением синтеза желчных кислот, связанным с одиночной энзимопатией, а также для пациентов с пероксисомными заболеваниями (включая синдром Зельвегера).
Для пациентов с этими редкими наследственными метаболическими заболеваниями характерны симптомы болезни печени, стеотарея (повышенное выведение жиров из организма с калом) и осложнения, связанные с усвоением жирорастворимых витаминов.
Больные испытывают нехватку энзимов, необходимых для синтеза холевой кислоты, первичной желчной кислоты, образующейся в печени при окислении холестерина. Недостаток холевой кислоты в организме приводит к снижению выделения желчи, скапливанию потенциально токсичных промежуточных продуктов желчной кислоты в печени (холестаз), и пониженному всасыванию жиров и жирорастворимых витаминов из рациона. Без надлежащего лечения пациенты перестают расти, а также могут развиться опасные для жизни повреждения печени
Колбам одобрен в качестве перорального препарата для детей от трех недель и взрослых. Колбам утвержден по программе приоритетного рассмотрения как средство для лечения редкого детского заболевания.
«Одобрение препарата подчеркивает обязанность FDA обеспечивать доступность лечения пациентов с редкими заболеваниями», - утверждает Джули Байтс, директор Отдела по оценке препаратов III в Центре по оценке и исследованию лекарственных средств FDA. «До сегодняшнего дня не существовало утвержденного лечения редкого нарушения синтеза желчных кислот».
Эффективность Колбама оценивалась в несравнительном клиническом исследовании с участием 50 пациентов, проходивших лечение в течение более 18-и лет. Продленный курс лечения включал 21 из них и 12 дополнительных участников. Доступны предварительные данные эффективности за дополнительный 21 месяц. Средний возраст пациентов, начавших лечение холевой кислотой, составлял 4 года (от 3 недель до 36 лет). Ответ на лечение оценивался по улучшению анализов на функции печени, а также показателей веса, по сравнению с исходными. Ответ на лечение испытали 64 % пациентов, чьи данные были доступны. Выживаемость двух третей пациентов составила более 3 лет. Литературные данные также подтверждает эффективность Колбама.
Эффективность Колбама в лечении пероксисомальных заболеваний, включая синдром Зельвегера, оценивалась в несравнительном клиническом исследовании с участием 29 пациентов, проходивших лечение в течение 18 лет. Продленный курс лечения включал 10 из них и 2 дополнительных участника. Доступны предварительные данные эффективности за дополнительный 21 месяц. Большинству пациентов на момент начала лечения холевой кислотой было менее 2 лет (от 3 недель до 10 лет). Ответ на лечения оценивался по улучшению анализов функции печени, а также показателей веса по сравнению с исходными. Ответ на лечение испытали 46 % пациентов, чьи данные были доступны. Выживаемость 42 % пациентов составила более 3 лет.
Эффективность Колбама для лечения других симптомов нарушения синтеза фолиевой кислоты в связи с одиночной энзимопатией или пероксисомными заболеваниями, например, неврологических проявлений, пока не установлена.
Наиболее распространенным побочным эффектом препарата является диарея. Лечение Колбамом должно осуществляться под строгим надзором квалифицированного врача - гепатолога или детского гастроэнтеролога. Лечение должно быть немедленно прекращено при ухудшении функций печени.
Наблюдательное исследование для оценки продолжительной безопасности Колбама будет проведено уже после регистрации препарат.
Колбам выпускается компанией Baltimore, дочерним предприятием Asklepion Pharmaceuticals в Мэриленде.
