Инновационная противораковая CAR-T-терапия компании «Новартис» стала на один шаг ближе к пациентам.
Экспертная комиссия, созданная FDA, 12 июля проголосовала с результатом 10:0 в пользу утверждения CAR-T терапии под названием CTL019 фармацевтической компании «Новартис», предназначенной для лечения детей и молодых пациентов с прогрессирующим лейкозом. Окончательное решения будет принято 3 октября этого года.
«Это настоящий прорыв в онкологии», - делится эмоциями один из приглашенных экспертов, д-р Тим Крайп, онколог Национального детского госпиталя г. Колумбус (штат Огайо).
Метод CTL019 представляет собой персонализированную терапию, которая осуществляется путем забора лейкоцитов пациентов и повторного введения в область опухоли. Это первая терапия класса CAR-T, которая получила право приоритетного рассмотрения FDA, опередив ряд других перспективных методов.
Кроме того, FDA также рассмотрит CAR-T- терапию для лечения прогрессирующей или агрессивной лимфомы у взрослых компании Кайт-Фарма. Решение по регистрации будет принято 29 ноября.
Экспертная комиссия признала несомненный положительный эффект, который CTL019 оказывает на пациентов с устойчивым, несмотря на первичную терапию, острым лимфобластным лейкозом. По результатам клинического испытания, у 83 % участников спустя 3 месяца не наблюдалось признаков рака.
Возможные риски связаны с инъекцией генетически модифицированных клеток и включают смертельно опасные вирусные инфекции, токсическое поражение головного мозга, и, как ни странно, образование новых опухолей, вызванных CAR-T-клетками, спустя годы после лечения.
Компания «Новартис» пообещала вести контроль над безопасностью пациентов сроком до 15 лет после прохождения CTL019. Комиссия, в свою очередь, объявила, что потенциальные риски не станут препятствием на пути внедрения метода в клиническую практику.
В отличие от пероральных препаратов, принцип действий которых хорошо изучен, а также часто применяемых биотехнологических препаратов для инъекций, CAR-T представляет собой качественно новый метод. Каждая дозировка подбирается индивидуально в зависимости от пациента. Это довольно сложный процесс, который включает забор клеток, транспортировку до оборудованной станции, необходимую обработку и умелую пересадку обратно пациенту.
Команда «Новартис» считает поставленные задачи вполне достижимыми. Если терапия CTL019 пройдет процедуру одобрения, компания планирует передачу прав на проведение процедуры 30 подразделениям по всей стране. Каждое из них будет полностью подготовлено, в том числе для помощи пациентам в случае жизнеугрожающих иммунных реакций.
До сих пор остается неясным, насколько экономически выгодным окажется новая терапия. Ежегодно в США диагностируется около 3 100 случаев острого лимфобластного лейкоза, однако примерно в 70 % удается добиться ремиссии с помощью стандартной терапии. Может случиться так, что инновационный метод будет жизненно необходим только нескольким сотням пациентов, что ставит под сомнения его окупаемость. При этом расходы предполагаются значительные.
Однако потенциал терапии CAR-T выходит далеко за пределы лечения лейкоза. Новартис в настоящее время тестирует CTL019 против лимфомы, а также работает над другими видами CAR-T-терапии.
