Новое лекарство в лечении гемофилии В

FDA одобрил первый рекомбинантный концентрат фактора свертывания крови lX пролонгированного действия для пациентов с диагнозом «Гемофилия B».
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) н утвердило Алпроликс (Alprolix), фактор свертывания крови IX (рекомбинантный), Fc-слитый белок для применения у взрослых и детей, больных Гемофилией B. Применение Алпроликса является первой методикой лечения гемофилии B, разработанной для уменьшения количества инъекций, предотвращающих или снижающих частоту кровотечений.
Алпроликс одобрен для контроля и предотвращения кровотечений, регулирования кровотечений во время хирургического вмешательства, а также для предотвращения либо уменьшения частоты кровотечений в качестве профилактики. Алпроликс состоит из молекулы фактора IX, связанной с белковым фрагментом Fc, находящемся в антителах. Таким образом, продукт дольше остается в кровообращении.

«Разрешение использования данного препарата дает возможность для иного метода лечения и профилактики кровотечений у пациентов, страдающих гемофилией B», - утверждает Карен Мидтан, др. мед. наук, директор Центра биологических оценок и исследований при FDA.

Гемофилия В является наследственным, сцепленным с полом нарушением свертываемости крови, которое поражает в первую очередь мужчин, и вызывается дефектом в гене фактора IX.  Пациенты с эти диагнозом могут переживать повторяющие случаи угрожающих кровотечений, главным образом, в области суставов, которые могут вследствие этого разрушаться.

Безопасность и эффективность применения алпроликса были обоснованы в многоцелевом клиническом испытании, в ходе которого сравнивали каждую из 2 схем профилактического лечения с лечением по необходимости. Большинство из 123 больных в возрасте от12 до 71 года с тяжелой формой гемофилии, находились под наблюдением около 1.5 лет. Исследования показали эффективностьАлпроликса при профилактике и лечении кровотечений, а также во время периоперационного ведения пациентов, перенесших хирургическое вмешательство.