Препарат Венклекста/ Venclexta (венетоклакс) одобрен для лечения пациентов с хронической лимфоцитарной лейкемией (ХЛЛ), которые имеют определенную хромосомную аномалию под названием делеция 17p и прошли по крайней мере один курс предшествующей терапии. Венклекста – первый одобренный FDA препарат для прицельного поражения белка BCL-2, который способствует росту раковых клеток и вырабатывается в больших количествах у многих пациентов с ХЛЛ.
По данным Национального института рака, ХЛЛ является одним из самых распространенных типов лейкемии у взрослых. Ежегодно в США диагностируется около 15 000 новых случаев. Для данного заболевания характерна прогрессивная аккумуляция аномальных лимфоцитов, белых кровяных телец. Пациентам, страдающим ХЛЛ с делецией 17p не хватает определенных хромосом, подавляющих рост раковых клеток. Подобная хромосомная аномалия возникает приблизительно в 10 % случаев при нелеченой ХЛЛ и в 20 % у пациентов с рецидивом ХЛЛ.
«Отныне для данной группы пациентов появилась новая таргетная терапия, направленная на подавление активности белка, провоцирующего рост раковых клеток», - говорит Ричард Пасдар, директор Отделения гематологических и онкологических препаратов Центра по Оценке и Исследованию препаратов FDA.
Эффективность препарата проверялась в ходе несравнительного клинического исследования с участием 106 пациентов, страдающих ХЛЛ с делецией хромосомы 17р, которые прошли как минимум одну предшествующую терапию. Участники исследования принимали препарат перорально каждый день, начиная с 20 мг и повышая дозировку до 400 мг в течение 5-ти недель. По результатам исследования, 80 % участников испытали полную или частичную ремиссию. Препарат Венклекста назначается после подтверждения делеции 17р с помощью одобренного FDA диагностического теста Vysis CLL FISH.
Наиболее распространенные побочные эффекты включают нейтропению, диарею, тошноту, анемию, инфекции верхних дыхательных путей, тромбоцитопению и повышенную утомляемость. Серьезные осложнения включают пневмонию, лихорадку, аутоиммунную гемолитическую анемию и метаболические нарушения, такие как синдром лизиса опухоли. Пациентам, принимающим Венклексту, противопоказаны живые (аттенуированные) вакцины.
