Европейское агентство лекарственных средств (ЕМА) разрешило применение нового препарата для лечения болезни Дюшена. Болезнь Дюшена – детское тяжелое генетическое заболевание, характеризующееся быстро прогрессирующей мышечной дистрофией, приводящей к полной потере двигательных функций и смерти больного.
Новый лекарственный препарат – Translarna (аtaluren) рекомендован для лечения детей, страдающих болезнью Дюшена в возрасте 5 лет и старше, не утративших способности ходить.
По словам профессора Йорама Нево, заведующего службой педиатрической невропатологии клиники “Хадасса”, это первое разрешенное к применению лекарство, действие которого направлено непосредственно на внутренний механизм этого заболевания, а не его симптомы. Профессор Нево также отметил, что на сегодняшний день только 10%-15% процентов от общего количества пациентов с диагнозом “болезнь Дюшена” подходят для лечения новым лекарством.
Принцип действия Трансларны основан на восстановлении синтеза дистрофина, отсутствие которого, вследствие генетической мутации приводит к развитию мышечной дистрофии.
Позвоните нам по одному из номеров
Россия +9722 560-9534 Украина +9722 560-9534 Израиль +9722 560-9534 Эл. почта info@hds.org.ilВаша заявка принята
После получения заявки мы свяжемся с вами в течение рабочего дня.
