Первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии

Препарат Спинраза (нусинерсен) впервые был одобрен FDA для лечения взрослых и детей с диагнозом «спинальная мышечная атрофия» (СМА).

СМА - редкое и зачастую смертельное генетическое заболевание, которое поражает двигательную способность мышц. Спинраза (Spinraza) предназначен для введения в область вблизи спинного мозга, где находится спинномозговая жидкость.

«В течение долгого времени существовала высокая потребность в доступном лечении СМА – заболевания, которое является одной из наиболее частых генетических причин младенческой смерти, а также может поражать людей в любом возрасте», - говорит Билли Данн, директор отделения неврологических препаратов в Центре по оценке и исследованию лекарственных средств FDA.

СМА – наследственное заболевание, которое вызывает слабость и атрофию мышечной ткани из-за поражения периферических мотонейронов, которые отвечают за движение. Заболевание может наступить в любом возрасте, оно отличается разнообразием симптомов и различной скоростью прогрессирования. Препарат Спинраза одобрен к применению для широкого спектра случаев СМА.

Эффективность нового средства была доказана в ходе клинических испытаний с участием 121 ребенка с младенческой СМА, диагностированной в возрасте до полугода. Возраст всех пациентов на момент начала лечения составлял менее 7 месяцев. Все они были случайным образом распределены по группам для получения инъекций Спинразы либо для прохождения имитации процедуры. В экспериментальной группе количество пациентов было в 2 раза больше, чем в контрольной. По результатам лечения оценивалась доля пациентов, у которых улучшилась двигательные показатели, такие, как поддержание головы, сидение, движение ног в положении лежа, способность переворачиваться, ползать, а также стоять и ходить.

По просьбе FDA компания-производитель Biogen Inc. провела промежуточный анализ наиболее ранних результатов исследования. В расчет были приняты данные 82 из 121 пациентов. У 40 % детей, которые получали инъекции Спинразы, наблюдались улучшения двигательных показателей. В контрольной группе улучшений на наблюдалось ни у одного из пациентов.

Наиболее распространенными побочными эффектами были инфекции верхних и нижних дыхательных путей, а также запор. Препарат необходимо принимать с осторожностью в случае тромбоцитопении и ренальной токсичности.