Препарат Рапамун для лечения редкой болезни

Новые препараты FDA 28 мая зарегистрировало препарат Рапамун/Rapamune (сиролимус) для лечения лимфангиолейомиоматоза (ЛАМ) – редко встречающегося прогрессирующего заболевания легких, которое в основном поражает женщин репродуктивного возраста. Рапамун – первый препарат, одобренный для лечения данного заболевания.

ЛАМ характеризуется аномальным ростом клеток гладкой мускулатуры, из которых состоит легочная ткань и ткань дыхательных путей, а также лимфатических и кровеносных сосудов. Эти патологические процессы разрушают легкие, что приводит к затруднению дыхания и ограничению поступления кислорода в организм. ЛАМ является крайне редким заболеванием. По данным Национальной медицинской библиотеки США, оно встречается у 2-5 женщин на миллион во всем мире.

Препарат Рапамун в форме таблеток и раствора для приема внутрь первоначально зарегистрирован в 1999 году как иммунодепрессивное средство для предотвращения отторжения при трансплантации почек у пациентов от 13 лет. Поскольку по результатам исследований препарат продемонстрировал значимое преимущество по сравнению с доступными средствами, он получил статус «терапии прорыва». FDA присвоило препарату статус приоритетного рассмотрения как лекарственному средству, перспективному для улучшения безопасности и эффективности лечения серьезного заболевания, а также статус орфанного препарата, поскольку ЛАМ является редким заболеванием.

Безопасность и эффективность препарата оценивалась в ходе клинического исследования, в котором Рапамун сравнивался с плацебо. В исследовании, которое включало 12 месяцев лечения и 12 месяцев наблюдения, принимали участие 89 пациентов. Главным критерием эффективности считалась разница между группами в показателях объема формированного выдоха за одну секунду (FEV1). В среднем за 12 месяцев лечения эта разница составила 153 мл. После прекращения приема Рапамуна, снижение функции легких достигло того же уровня, что и в группе с плацебо.

Наиболее частыми побочными эффектами были: язвочки во рту и на губах, диарея, боль в животе, боль в горле, тошнота, угревая сыпь, боль в груди, отек ног, инфекции верхних дыхательных путей, головная боль, головокружение, мышечная боль и повышение уровня холестерина. К серьезным побочным эффектам относится аллергическая реакция и отек (эдема) у пациентов, перенесших трансплантацию почки.

Препарат Рапамун производится фармацевтической компанией Wyeth Pharmaceuticals, подразделением компанией Pfizer в Филадельфии, штат Пенсильвания.