В США 24-го июля 2015 г. был зарегистрирован препарат Одомзо (sonidegib) для лечения местно-распространенной базальноклеточной карциномы (базалиомы), в случае рецидива после хирургии или лучевой терапии либо при наличии у пациента противопоказаний к тому и другому.
Рак кожи - наиболее распространенный вид рака. Около 80 % всех случаев немеланомного рака кожи составляет базальноклеточная карцинома кожи или базалиома. Опухоль начинает развиваться в верхнем слое кожи - эпидермисе, как правило, на открытых участках, которые регулярно подвергаются воздействию солнца и ультрафиолетовому излучению в других формах (например, от электроприборов). Согласно данным Национального института рака США, заболеваемость немеланомным раком кожи растет с каждым годом. Местно-распространенная базалиома кожи относится к раку базального типа. Такие опухоли не распространяются на другие ткани и органы, однако не могут быть полностью вылечены с помощью местной терапии - хирургии и лучевой терапии.
Одомзо выпускается в форме таблеток для приема один раз в день. Препарат действует путем ингибирования молекулярного сигнального пути Hedgehog, который способствует распространению раковых клеток. Одомзо останавливает или замедляет рост опухоли путем подавления этого сигнального пути.
«В ходе исследований мы все больше узнаем о молекулярных сигнальных путях, задействованных при раке. В результате появляются новые противоопухолевые препараты для лечения устойчивых заболеваний», - говорит д-р Ричард Пасдар, директор Отдела гематологических и онкологических препаратов Центра по оценке и исследованию лекарственных средств FDA. «Благодаря углубленному изучению молекулярного пути Hedgehog, только за последние 3 года одобрено два новых препарата для лечения базальноклеточной карциномы». В 2012 году впервые был одобрен препарат Эриведж (vismodegib) для лечения местно-распространенной и метастатической базальноклеточной карциномы.
В инструкции к Одомзо содержится особое предупреждение о возможных тяжких пороках развития и смерти плода, при приеме препарата женщинами во время беременности. Перед назначением Одомзо необходимо убедиться в отсутствии беременности. И мужчины, и женщины должны быть предупреждены лечащим врачом о возможном риске и использовать эффективные меры контрацепции.
Эффективность Одомзо была установлена в ходе мультицентрового двойного слепого клинического исследования. Пациентов с местно-распространенной базальноклеточной карциномой произвольным образом разделили на 2 группы. Одни (66 пациентов) получали Одомзо по 200 мг ежедневно, а другие (128 пациентов) получали Одомзо ежедневно по 800 мг. Главным критерием эффективности являлась частота объективных ответов - доля пациентов, у которых опухоль частично сократилась или полностью исчезла. Результаты показали, что у 58 % пациентов, которые принимали Одомзо по 200 мг, опухоль сократилась либо исчезла. Этот эффект длился от 1.9 до18.6 месяцев. Примерно у половины пациентов, ответивших на лечение, эффект сокращения опухоли длился от 6 месяцев и дольше. В группе пациентов, которые принимали Одомзо по 800 мг ежедневно, частота ответов была сходной, однако побочные эффекты возникали чаще.
Наиболее распространенными побочными эффектами при дозировке 200 мг были: мышечные спазмы, алопеция (выпадение волос), дисгевзия (расстройство вкусовых ощущений), повышенная утомляемость, тошнота, скелетно-мышечные боли, диарея, снижение веса, потеря аппетита, миалгия (мышечная боль), боль в желудке, головная боль, рвота и кожный зуд. Одомзо также способен вызвать серьезные побочные эффекты со стороны мышечно-скелетной системы, включая рост уровня креатинкиназы (в редких случаях – вплоть до разрушения мышечной ткани), мышечные спазмы и миалгию.
