FDA 10-го марта одобрило применение препарата Юнитуксин/Unituxin (динутуксимаб/dinutuximab) в рамках терапии первой линии для детей с нейробластомой высокого риска – разновидностью рака, которая чаще всего развивается у детей младшего возраста.
Нейробластома – это редкое онкологическое заболевание, которое формируется в незрелых нервных клетках. Обычно первыми поражаются надпочечники, однако болезнь может развиваться также в брюшной полости, грудной клетке или нервной ткани вблизи спинного мозга. Нейробластома, как правило, развивается у детей младше пяти лет. По данным Национального института рака этим заболеванием страдает примерно 1 из 100 000 детей.
Немного чаще болезнь встречается у мальчиков. Каждый год в США диагностируется около 650 новых случаев нейробластомы. У пациентов с нейробластомой группы высокого риска шансы на длительное выживание составляют от 40 до 50 %, несмотря на инвазивное лечение.
Юнитуксин представляет собой антитело, которое связывается с поверхностью клеток нейробластомы. Препарат был одобрен к применению в рамках комплексной терапии, включающей хирургическое вмешательство, химиотерапию и лучевую терапию для лечения пациентов, испытавших, по крайней мере, частичный ответ на предыдущую комплексную многокомпонентную терапию первой линии.
«Юнитуксин впервые одобрен в рамках терапии, специально разработанной для лечения пациентов с нейробластомой высокого риска», - говорит Ричард Пасдар, д.м.н., руководитель Отдела гематологических и онкологических препаратов из Центра по оценке и исследованию лекарственных средств FDA. «Юнитуксин отвечает острой необходимости обеспечить лечение, продлевающее жизнь, у детей с нейробластомой высокого риска».
FDA предоставило препарату статус приоритетного рассмотрения и орфанного препарата. Статус приоритетного рассмотрения сокращает процедуру рассмотрения препарата на 4 месяца по сравнению с обычной процедурой и предоставляется только препаратам, которые способны повысить безопасность и эффективность лечения серьезных заболеваний. Статус орфанного препарата предоставляется лекарственным средствам, предназначенным для лечения редких заболеваний.
Безопасность и эффективность Юнитуксина оценивалась в ходе клинического испытания с участием 226 пациентов – детей с нейробластомой высокого риска, у которых опухоль уменьшилась или исчезла поле проведения многокомпонентной химиотерапии и хирургического лечения, а затем - дополнительного курса дополнительной интенсивной химиотерапии, а также перенесших трансплантацию костного мозга и лучевую терапию. Участники были произвольным образом разделены на 2 группы для получения перорального ретиноида – изотретиноина (isotretinoin) либо Юнитуксина в сочетании с интерлейкином-2 (interleukin-2) и гранулоцит-макрофаг-колониестимулирующим фактором - препаратами, предназначенными для усиления действия Юнитуксина путем стимулирования иммунной системы.
Через 3 года после начала исследования 63 % участников, получавших Юнитуксин, выжили и не испытывали увеличение опухоли или рецидив заболевания, в сравнении с 46 % участников другой группы. По результатам обновленного анализа выживаемости, 73 % участников, получавших Юнитуксин, выжили, по сравнению с 58 % участников другой группы.
В инструкции к препарату содержится особое предупреждение, информирующее пациентов и врачей, что Юнитукс раздражает нервные клетки, вызывая сильную боль, для снижения которой необходимо внутривенное введение обезболивающих препаратов. Также препарат может вызвать повреждение нервов и опасные для жизни инфузионные реакции, включая отек верхних дыхательных путей, затруднение дыхание, а также низкое давление в ходе инфузии или в течение короткого периода после. Юнитукс также может вызвать другие серьезные побочные эффекты, включая инфекции, нарушения зрения, электролитные аномалии и подавление деятельности костного мозга.
Наиболее распространенные побочные эффекты включают сильную боль, лихорадку, тромбоцитопению, инфузионные реакции, низкое кровяное давление, низкий уровень соли в крови (гипонатриемия), повышенную ферментацию печени, анемию, рвоту, диарею, низкий уровень калия в крови, синдром повышенной проницаемости капилляров (характеризуется сильным просачиванием плазмы и других компонентов крови из кровеносных сосудов в близлежащие полости и мышца), низкое содержание белых кровяных телец, борющихся с инфекцией (нейтропения и лимфопения), аллергическую сыпь и низкий уровень кальция в крови.
Препарат Юнитукс выпускается компанией Silver Spring, дочерним подразделением United Therapeutics в Мэриленде.
