Новая терапия нейробластомы у детей
Нейробластома · Обновление
Ниже — оригинальная новость о первых клинических испытаниях экспериментального препарата DFMO при нейробластоме у детей. История получила продолжение: в декабре 2023 года этот препарат под названием Iwilfin (эфлорнитин) был одобрен FDA — это первый в истории препарат, зарегистрированный специально для снижения риска рецидива нейробластомы высокого риска у детей. Что изменилось в лечении нейробластомы — после текста новости.
Специалисты из многопрофильной детской клиники им. Хелен Девос провели первое клиническое исследование нового препарата для лечения нейробластомы у детей. Исследование проходило под руководством детского онколога, д-ра Жизель Шоллар, при поддержке Ассоциации клинических исследований нейробластомы и медуллобластомы (NMTRC).Экспериментальный препарат DFMO продемонстрировал минимальные побочные эффекты при продолжительной выживаемости 3-ех участников. Это первое клиническое испытание перорального препарата DFMO среди детей.
«Данное исследование - важный шаг в изучении нейробластомы», - рассказывает д-р Шоллар. «Мы полагаем, что воздействие препарата на сигнальный путь злокачественных стволовых клеток поможет предотвратить рецидив заболевания у детей. Сигнальный путь клеток нейробластомы стимулирует рост опухоли. Препарат DFMO блокирует этот путь и выключает активность клеток».
Результаты прошлых лабораторных исследований д-р Шоллара показали, как препарат работает для предотвращения образования нейробластомы в лабораторных условиях.
У десятилетнего пациента Уилла Лесея, участвовавшего в клиническом исследовании I фазы, не было побочных эффектов. Также не было необходимости в дополнительном лечении. Для мальчика с нейробластомой, которую большую часть жизни проводил в больницах, началась новая жизнь.
«В его жизни произошли потрясающие изменения! Уилл больше не проводит все время в больницах, его жизнь ничем не отличается от жизни сверстников. Прошли потрясающие 2,5 года, в течение которых не требовалось специального лечения его опухоли», - рассказывает Патрик Лесей, отец пациента.
Главные результаты исследования:
- Препарат DFMO хорошо переносится детьми с рецидивирующей нейробластомой с минимум побочных эффектов.
- Пациенты с определенными генетическими изменениями с большей вероятностью ответят на лечение DFMO.
- По результатам исследования трое пациентов оставались живы в течение долгого времени.
Лаборатория д-ра Шоллар также изучала совместное применения DFMO и препарата этопозид (etoposide). Исследования включали результаты д-ра Андре Бахмана, профессора педиатрии в Мичиганском университете. В своей работе д-р Бахман изучает воздействие препарата на ген ODC при нейробластоме. Д-р Шоллар разработала и возглавила клинические исследования комбинации двух препаратов у детей, которые проходили лечение в рамках программы NMTRC. В настоящее время проходит исследование II фазы.
Что изменилось в лечении нейробластомы
Лечение нейробластомы в «Хадассе»
В Хадассе выполняется полный цикл лечения нейробластомы у детей: молекулярная диагностика (включая статус MYCN и ALK), многоэтапные протоколы для группы высокого риска с высокодозной химиотерапией и аутологичной трансплантацией стволовых клеток на базе педиатрического центра ТКМ, хирургическое лечение и последующее наблюдение. Программа лечения для каждого ребёнка определяется мультидисциплинарным консилиумом по результатам обследования.
Отделением детской гематоонкологии руководит д-р Галь Гольдштейн — детский онкогематолог; область специализации включает солидные опухоли детского возраста, в том числе нейробластому.
Консультация детского онколога
Для предварительной оценки пришлите: гистологическое заключение, статус MYCN и ALK (если исследовались), стадию и группу риска, данные визуализации (МРТ/КТ, MIBG-сцинтиграфия, если выполнялась), уровень катехоламинов, перечень проведённых этапов лечения с ответом на терапию.
Ответ координатора обычно в течение 24 часов (в рабочие дни, без учёта праздничных дней Израиля).
Страница носит справочный характер, помогает подготовить вопросы к лечащему врачу и не содержит указаний по лечению. Программа лечения нейробластомы определяется лечащим врачом индивидуально по результатам обследования. Оригинальный текст новости сохранён в редакции на момент публикации; обновление — август 2026.
