Новое средство против миелофиброза

Также пакритиниб может безопасно применяться для лечения миелофиброза у пациентов с тромбоцитопенией - недостатком тромбоцитов, который может привести к неконтролируемому кровотечению, угрожающему жизни. До этого момента единственным одобренным препаратом против миелофиброза являлся руксолитиниб (ruxolitinib), однако его применение не рекомендовано пациентам с тромбоцитопенией.
Результаты будут представлены в этом году на ежегодной встрече Американского общества клинической онкологии (ASCO) в Чикаго.
«Применение пакритиниба поможет облегчить симптомы пациентов, страдающих от миелофиброза», - утверждает Рубен А. Меса, д. м. н. и глава отделения гематологии и клинической онкологии клиники Майо в Аризоне. «Данный препарат продемонстрировал значительное преимущество над другими средствами. Его использование поможет многим пациентам. Пока еще рано говорить о влиянии пакритиниба на выживаемость, однако мы надеемся на успех в этом направлении».
Специалисты Майо во главе с д-ром Меса принимали участия в клиническом исследовании II фазы, где высокая эффективность пакритиниба также была продемонстрирована.
Миелофиброз – это хроническое заболевание костного мозга, которое приводит к снижению количества клеток крови, рубцеванию ткани костного мозга, увеличению селезенки, а также тяжелой симптоматике болезни. Миелофиброз может представлять угрозу для жизни из-за истощения организма, а также перехода заболевания в острый лейкоз.
Миелофиброз является одним из трех видов рака крови, которые классифицируются как миелопролиферативные неоплазии (МПН). От МПН страдают около 350 000 людей в США.
.
В ходе исследования две трети из 327 пациентов с первичным и вторичным миелофиброзом получали пакритиниб в качестве лечения. Оставшуюся треть участников лечили с применением лучшей доступной терапии (BAT), однако они могли перейти на лечение пакритинибом, в случае если рак не реагировал на лечение. ВАТ подбиралась лечащим врачом, при этом применение руксолитиниба было исключено по причине тромбоцитопении, присутствующей у многих пациентов.
Пакритиниб – пероральное средство, ингибитор JAK2/FLT3. Протеин JAK2 действует как регулятор роста в клетках крови. При заболевании нарушается функционирование JAK2, что приводит к хронической лейкемии. Препарат восстанавливает нормальную функцию протеина», - поясняет д-р Меса.
В ходе первичного исследования обнаружено, что средняя продолжительность лечения составила 16 месяцев, при этом за 6 месяцев размер селезенки уменьшился на 25 % у пациентов, получавших пакритиниб и только на 6 % - в группе BAT. Почти 80 % пациентов из контрольной группы перешли на лечение пакритинибом, а у 21 % всех пациентов, получавших экспериментальный препарата, размер селезенки уменьшился на 35 % и более. Более 46 % пациентов в группе пакритиниба испытали облегчение симптомов и только 9 % - из контрольной группы.
Также исследователи обнаружили, что 25 % пациентов, которым в начале исследования требовалась гемотрансфузия (переливание крови) могли далее обходиться без этой процедуры. «И это крайне важное наблюдение», - отметил д-р Меса.
Заболевания
Истинная полицитемия
Миелоидные опухоли
Миелофиброз
Процедуры
Терапия ингибиторами JAK
Трансплантация костного мозга