Препарат Коагадекс (Coagadex), фактор свертывания крови Х человека, одобрен FDA для лечения наследственного дефицита фактора Х (10). До утверждения препарата 20 октября 2015 г. не существовало подходящего лечения, направленного на замещение специфического фактора свертывания крови у пациентов, страдающих этой патологией.
У здоровых людей белок фактор Х активирует энзимы для поддержания нормальной функции свертывания крови в организме. Дефицит фактора Х – это наследственное заболевание, которое встречается как у женщин, так и у мужчин, при котором свертывание крови не происходит должным образом. Для остановки и профилактики кровотечений при данной патологии, как правило, применяется свежезамороженная плазма либо концентрат протромбинового комплекса (продукт, полученный из плазмы и содержащий комбинацию витамин-К зависимых белков). Благодаря появлению очищенного концентрата фактора Х пациентам станут доступны дополнительные варианты лечения.
«
Одобрение препарата Коагадекс – это значительный шаг вперед в лечении пациентов, которые страдают от этого редкого и серьезного заболевания», - комментирует д-р Карен Мидтан, руководитель Центра исследования и оценки биологических препаратов.
Препарат Коагадекс, получаемый из плазмы крови человека, предназначен для пациентов старше 12 лет с наследственным дефицитом фактора Х для контроля эпизодических кровотечений, а также пациентов с легкой формой заболевания в периоперационный период (время от госпитализации до выписки).
Эффективность и безопасность препарата Коагадекс оценивалась в ходе многоцентрового клинического исследования с участием 16 пациентов, испытывавших внезапные, травматические или тяжелые менструальные (меноррагические) эпизоды кровотечения (всего 208 эпизодов).
Коагадекс продемонстрировал эффективность в сдерживании эпизодов кровотечения у пациентов с дефицитом фактора Х в умеренной и тяжелой формах.
Эффективность препарата оценивалась также при участии 5 пациентов с легкой, умеренной и тяжелой формой наследственного дефицита фактора Х, которым предстояла хирургическая операция. Все пятеро принимали Коагадекс в периоперационный период.
Препарат продемонстрировал эффективность в контролировании кровопотери в ходе операции и после нее
у пациентов с легкой формой заболевания. Пациенты с умеренной и тяжелой формой заболевания не получали Коагадекс в периоперационный период при радикальных хирургических операциях, поэтому действие препарата для данной группы не установлено.
Коагадекс получил статус орфанного препарата, т.к. он предназначен для лечения редкого и опасного заболевания, а также статус приоритетного рассмотрения.
