Новое лекарство в лечении болезни Гоше

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило сегодня препарат Cerdelga (элиглустат), предназначенного для долгосрочного лечения страдающих болезнью Гоше первого типа (редкое генетическое нарушение).

Болезнью Гоше страдают люди, чей организм не производит фермент глюкоцереброзидазы в достаточном количестве. Этот недостаток приводит к скоплению жира в селезёнке, печени и костном мозге. Основные признаки заболевания включают в себя увеличение печени и селезёнки, уменьшение количества эритроцитов (анемия) и тромбоцитов в крови и проблемы с костями.

Церделга представляет собой твёрдую желатиновую капсулу, содержащую элиглустат, предназначенную для перорального приёма. У страдающих болезнью Гоше первого типа препарат замедляет образование жиров путём ингибирования создающего их метаболического процесса. Примерно 6000 человек страдают этим заболеванием в Соединённых Штатах.

«Одобрение препарата предлагает очередной вариант лечения  пациентов с болезнью Гоше первого типа», говорит Эйми Эган, M.D., M.P.H. – заместитель директора департамента Центра оценки и изучения лекарств FDA. «К тому же, данный препарат получил статус орфанного, что отражает приверженность FDA к разработке методов лечения редких заболеваний».

Безопасность и эффективность препарата были оценены двумя клиническими испытаниями, в которых участвовали 199 больных.

В одном рандомизированном многоцентровом клиническом исследовании, проводимом двойным слепым методом и плацебо-контролируемым, препарат был использован при лечении 40 больных, которые раньше не проходили энзимо-заместительную терапию. Пациенты получали препарат в начальной дозе 42 мг по два раза в день. Спустя четыре недели, большинство получало уже 84 мг по два раза в день. Участники исследования принимали препарат на протяжении девяти месяцев.

У пациентов, принимавших препарат, а не плацебо, за 39 недель эксперимента резко уменьшился размер селезёнки. Церделга повлиял также на размер печени, на количество тромбоцитов и на уровень гемоглобина.

В другом исследовании принимали участие 159 пациентов, проходивших ранее энзимо заместительную терапию. Эксперимент сравнил этот метод лечения с лечением препаратом Церделга на предмет безопасности и эффективности. Пациентам давали либо препарат «Имиглуцераза» (энзимо заместительная терапия), либо Церделга. Эксперимент показал, что Имиглуцераза и Церделга одинаково хорошо стабилизируют уровень гемоглобина, количество тромбоцитов и объём селезёнки и печени.

Среди часто наблюдаемых побочных эффектов использования Церделга: усталость, головная боль, тошнота, диарея, а также боли в спине, в конечностях и в верхней части живота.

Церделга производится компанией Genzyme в городе Кембридж, штат Массачусетс, США