Лекарство для лечения амилоидоза

Семейный амилоидоз – редкое наследственное заболевание, возникающее вследствие генетического дефекта синтеза фибриллярных белков. Болезнь приводит к нарушениям работы периферийных нервов, болезни сердца и потери веса. При отсутствии лечения пациенты умирают через 10-15 лет после начала болезни.
В исследовании приняли участие 130 пациентов в центрах лечения амилоидоза в Швеции, Италии, Японии, Англии и США в период с 2006 по 201 гг. В течение двух лет пациенты, рандомально распределенные в две группы, принимали дифунизал или плацебо.
Результаты исследования показали, что, по сравнению с плацебо, дифунизал значительно замедляет развитие неврологических патологий, сохраняя при этом качество жизни у пациентов.
На сегодняшний день ни один лекарственный препарат не показал таких успешных результатов при лечении этого редкого заболевания.
По словам доктора Моше Гата, руководителя центра лечения амилоидоза при отделении гематологии университетской клиники "Хадасса", частота заболевания семейным транстиретиновым амилоидозом составляет всего 10% от всех форм амилоидоза, или 1 человек из миллиона.
Заболевания
Амилоидоз
Процедуры
Tерапия CAR-T-клетками